救命!FDA
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IDM公司正在向FDA审请一种用于治疗儿童期骨癌(即骨肉瘤)的新药，某病人利益保护团体正在推动FDA批准该药。
“像我们这样规模很小的公司本身资源就不足，无法为病人免费提供大量的试验药物。”IDM制药公司首席执行官Timothy Walbert(如图示)坦承，尽管美国每年只有大约900名儿童患有这种疾病，但IDM公司仍无法为所有患儿免费提供该药。
美国97%的绝症患者无法参加实验性药物的临床试验，民间组织因此发起了对FDA的指控，要求扩大绝症患者提前使用在研药物的权利，法庭可望在今年夏天作出审理决定
Everett Davis患上一种罕见、致命的血液疾病已经有10多年了。到了2005年的时候，他需要移植新的肝脏才能维持生命。但是，在弄清楚如何确保这种疾病不会侵袭新肝脏以前，医生不敢贸然给Everett Davis实施移植手术。
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Everett Davis的最后希望寄托在由Alexion制药公司开发的实验性药物Soliris身上。然而，他并没有资格参加临床试验。为此，他的医生、朋友和家人想方设法为他争取这种药物，最后还呼吁共和党参议员Arlen Specter进行了干预。令Everett Davis开心的是，2006年感恩节的时候，他终于接到有机会使用该药的通知，他说，那是迄今为止他听到的最大喜讯。
目前在美国，大约97%的绝症病人没有资格参加实验性药物的临床试验项目。为此，病人利益保护团体向他们伸出了援助之手，这些团体积极游说国会、其他病人以及美国食品药品管理局(FDA)，或加快新药审批过程，或放宽临床试验药物使用的限制性规定。
救命稻草
不久之后，这样的游说努力也许将产生实质性的结果。由一个病人团体发起的诉讼行动有可能使实验性药物的使用成为一项宪法规定的公民权利，并使救命药物的开发和监管方式发生根本性的转变。
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2003年，“阿比盖尔在研药物更好使用联盟”(Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs)对FDA提出指控，试图扩大生命垂危病人使用实验性药物的范围。这个非赢利组织由Frank Burroughs在2001年发起成立，在这之前，他唯一的孩子、21岁的女儿阿比盖尔不幸死于脑癌和颈部癌症。阿比盖尔曾被拒绝参加ImClone系统公司针对Erbitux和阿斯利康针对易瑞沙(Iressa)所做的临床试验项目，这两种抗癌药物后来相继获得了FDA批准。
经过长时间的法律抗争，去年，联邦上诉法院哥伦比亚特区巡回法庭由3名法官组成的一个小组作出裁定，这起案子可以在特区法庭进行审理。FDA提出要求，由法庭全部10位法官组成一个小组审理这件案子。人们普遍预计，法庭将会在今年夏天作出审理决定。无论哪一方败诉，都肯定会向美国最高法院提起上诉。
Frank Burroughs表示，这可能是一起具有里程碑意义的民权案件。如果阿比盖尔联盟胜诉，就意味着临终病人有权尝试任何经过早期人体试验已被证明是安全的药物——即使还没有证据显示这些药物的治疗功效。
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送不起药
显然，临终病人的这项权利让制药公司们感到不安，因为公司负担不起试验性药物广泛使用的成本。目前，处于开发阶段的实验性抗癌药物超过600种，所有这些药物必须在费用昂贵的临床试验中接受若干年的试验，其中大多数药物将会在某个阶段遭遇失败。
一般来说，病情严重的病人如果无法参加临床试验，他们可以向制药公司和FDA提出请求，希望出于同情因素允许他们使用某些药物。但是，由于药物通常是无偿提供的，很少有制药公司会为病人提供这样的选择机会，保险公司一般不会为试验性药物支付费用。
Provenge风暴
即使癌症治疗专家常常出于同情心理，为他们的病人争取实验性治疗药物，但他们对扩大使用这些药物并不热心。
波士顿Dana-Farber癌症研究所的首席肿瘤学家George Demetri指出：“从情感上来说，我理解病人为何希望获得这种权利。但是，有关实验性药物的各种问题非常复杂，有时候还可能产生事与愿违的后果。病人需要了解该药的相对好处与相对风险，而扩大使用实验性药物可能会使病人忽视这些问题。”
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然而，面对那些治疗药物几乎不存在的疾病，一些病人团体可不愿意耐心等待这样的研究数据。最近一段时间，前列腺癌病人保护团体就针对FDA发起了抗争行动，今年5月份，FDA拒绝批准由Dendreon公司研制的药物Provenge，理由是需要进一步的临床试验数据，而这种试验可能需要一年左右的时间才能完成。
Provenge是一种新颖的抗癌疫苗，可激发人体免疫系统攻击肿瘤。如果获得批准，Provenge将成为20多年来治疗Ⅳ期前列腺癌的第一种新药，在美国，前列腺癌几乎总是致命的，美国每年大约有3万名男子死于该病。
在一项试验中，Provenge未能抑制疾病发展，但是对规模更小的一组病人来说，它确实可以使病人的生命延长3个月。虽然研究结果不一，但在今年3月份，FDA的一个顾问小组还是以13票对4票建议批准该药。照以往情况，FDA通常会听取这类建议。因此，当FDA在5月9日作出拒绝批准的决定之后，外界一片哗然。前列腺癌病人保护团体以及对Dendreon公司满腹牢骚的投资者发起了游说国会、举行集会、与FDA局长会谈的一系列行动。
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成功佐证
FDA官员们表示，他们确实听到了病人发出的此类请求。FDA癌症联络计划主任Patty Delaney本身就是一名癌症幸存者，她同意病人有权发出他们的心声，但无论如何，FDA的一切工作最终都要以研究数据为准，FDA针对药物安全和治疗功效所作出的决定终归要建立在研究数据的基础上。
若制药公司出于同情心理，设立了免费提供试验药物的计划，FDA通常会听从病人发出的使用要求。然而，大多数小公司并无这种计划，比如Dendreon公司就从来没有在同情使用的基础上为病人提供Provenge。
而让Patty Delaney感到担心的是，如果阿比盖尔联盟赢得这场诉讼，一些名声不佳的公司也许会开始销售它们正在开发的药物，这些药物获得FDA批准的可能性是微乎其微的。如此一来，真正的问题就会接踵而来：既然已经被允许销售某种在研药物，制药公司为何还要去开展那些具有实际意义的临床试验工作？
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如果阿比盖尔联盟赢得这场诉讼，那么，病人在接受实验性药物之前，他们将要证明自己已没有任何标准治疗药物可用，且无资格参加相应的临床试验。阿比盖尔联盟希望，诉讼取得成功可促使保险公司同意为试验性药物买单，并为这些制药公司制定一定的鼓励措施。
如果上述建议无效，病人保护团体将以Everett Davis等人的成功故事作为佐证。
在使用Soliris几个月后，Everett Davis赢得了宝贵的生存时间，他在2007年2月接受了肝脏移植手术。一个月之后，也就是在3月19日，FDA批准Soliris上市销售。Everett Davis事后庆幸地说：“如果不是提前使用了Soliris，我肯定等不到FDA在3月份批准这个药物。”今天，恢复健康的Everett Davis已经上班，还与妻子商量着生个Baby呢。
这个口子开不得
, 百拇医药 ■王进
允许病人提前使用实验性新药涉及非常复杂的医学伦理、病人权利以及药政管理等问题，一个新药能否上市，主要看它的安全性和药效数据，在没有获取足够的数据结论之前，FDA无法让实验性新药任由病人或其医生自选自用。否则，药品监管就会不可收拾，并影响整个国家的药品上市许可证管理。
临床试验涉及相当大的费用和时间成本，药厂在开展临床试验的时候，会制定许多特定目标，比如选择什么样的病人参试，希望得到何种预期结果。如果病人的病情太严重，药再好也回天无术，只会影响临床试验结果!因此，不符合入选标准的病例，药厂是不会因为病人抗议，或病人权利保护组织上诉，而改变其临床试验方案的。
当然从伦理学讲，如果一个特效药的确有很明确的临床I期和II期数据，病人临终且无药可救时，应当允许病人及其医生向FDA或法院申请特许方式，申购或由慈善机构转赠等方式为临终病人提供最后的药物治疗机会。只是FDA若开了这个口，将会遇到许多请求，增加负担。当然FDA在审批新药期间，也有针对入选病人继续提供实验性药物的方案及许可，所以并无不人道的因素存在。
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那么，不能入选的病人能否自费买单先试用新药呢？这对FDA来说是件很难接受的事情，因为药品注册法规规定，销售的药品必须经过临床试验和FDA审批，试验阶段的新药只能免费提供给入选病人。如果病人可以自行购买实验性药物，那么药物获批上市后再销售的规定就形同虚设了。
尽管有的患者在国会议员帮助下获得了使用新药的权利，但这或许是在特定前提、特定人员介入下的个案，并无多大普遍指导意义，无法动摇或改变现有的药品批准和上市规则。试想，病人总不可能动不动就请出国会议员帮忙，这样的干预成本也太高了吧。
而病人利益团体试图以某个病人的个案为例说明病人提前使用实验性药物的必要性与合理性，这是片面而不科学的，个别病人因为服用实验性药物控制病情或好转是否因为个体差异和安慰剂效应所致，人们不得而知。
Provenge被FDA拒绝批准上市招来了病人及家属的抗议，的确很遗憾，但业内人士并不认为FDA有错，试问FDA已经遇到了太多的药品安全隐患投诉，怎么可能降低门槛，让数据不足的新药上市呢？
总之，扩大病人获得实验性新药的机会弊大于利，只有少数病人会利用病人权利组织的名义，在律师鼓动下，不断挑战现行法规，其最终胜出的可能性并不大，即使法院最终判决病人有权获得实验性新药，费用问题及监督执行仍将是一大难题和挑战。, 百拇医药(王迪编译自《商业周刊》)