进行性系统性幼年特发性关节炎自体HSCT治疗长期疗效较好 有少部分患者发生严重的T细胞抑制
荷兰Brinkman等对22例接受自体造血干细胞移植治疗(HSCT)的难治性进行性幼年特发性关节炎患者中位随访>80个月,15例达完全临床缓解或显著改善。但是,HSCT因引起少部分患者严重而持久的T细胞抑制,而有很高的并发症发生率和较大死亡危险。[Arthritis Rheum 2007,56(7): 2410]
该研究为一项多中心前瞻性Ⅱ期临床试验,纳入22例难治性进行性幼年特发性关节炎患者,中位随访>80个月。大剂量化疗后收集来自患者骨髓的自体造血干细胞,去除T细胞后冰冻备用。预处理方案为联合使用环磷酰胺、抗胸腺球蛋白和小剂量全身照射。
在随访中,观察患者的移植相关并发症、血液系统和免疫系统重建情况及疾病转归。评估强力化疗后去T细胞HSCT对诱导难治性进行性幼年特发性关节炎患者疾病缓解的疗效和安全性。
结果显示,患者的血液学指标恢复至正常范围的速度很快,而免疫系统参数(特别是CD4+ CD45RA+的未致敏T细胞)恢复正常滞后,在HSCT 6个月后才出现。长时间免疫缺陷状态造成许多患者发生病毒感染,且可能是2例发生巨噬细胞活化综合征死亡患者的死因。
在接受HSCT后,8例患者达完全临床缓解,7例部分缓解,5例病情复发(其中1例患者7年后复发)。2例患者因病情复发而重新接受免疫抑制药治疗,并死于继发感染。
研究者介绍,因一些患者出现致死性并发症——巨噬细胞活化综合征,于是在1999年对HSCT方案进行了修改,修改后的方案可保证T细胞清除不那么彻底,移植前可更好地控制病情,移植后预防性抗病毒治疗及糖皮质激素逐步减量。在方案修改后进行的11例HSCT患者中,无HSCT相关死亡发生。, http://www.100md.com
该研究为一项多中心前瞻性Ⅱ期临床试验,纳入22例难治性进行性幼年特发性关节炎患者,中位随访>80个月。大剂量化疗后收集来自患者骨髓的自体造血干细胞,去除T细胞后冰冻备用。预处理方案为联合使用环磷酰胺、抗胸腺球蛋白和小剂量全身照射。
在随访中,观察患者的移植相关并发症、血液系统和免疫系统重建情况及疾病转归。评估强力化疗后去T细胞HSCT对诱导难治性进行性幼年特发性关节炎患者疾病缓解的疗效和安全性。
结果显示,患者的血液学指标恢复至正常范围的速度很快,而免疫系统参数(特别是CD4+ CD45RA+的未致敏T细胞)恢复正常滞后,在HSCT 6个月后才出现。长时间免疫缺陷状态造成许多患者发生病毒感染,且可能是2例发生巨噬细胞活化综合征死亡患者的死因。
在接受HSCT后,8例患者达完全临床缓解,7例部分缓解,5例病情复发(其中1例患者7年后复发)。2例患者因病情复发而重新接受免疫抑制药治疗,并死于继发感染。
研究者介绍,因一些患者出现致死性并发症——巨噬细胞活化综合征,于是在1999年对HSCT方案进行了修改,修改后的方案可保证T细胞清除不那么彻底,移植前可更好地控制病情,移植后预防性抗病毒治疗及糖皮质激素逐步减量。在方案修改后进行的11例HSCT患者中,无HSCT相关死亡发生。, http://www.100md.com