特发性血小板减少性紫癜诊疗建议(修订草案)
作者：中华医学会儿科学分会血液学组 中华儿科杂志编辑委员会
单位：
关键词：
中华儿科杂志990128
一、诊断
1.血小板计数<100×109/L。
2.骨髓巨核细胞增多或正常，有成熟障碍。成熟障碍主要表现为幼稚型和(或)成熟型无血小板释放的巨核细胞比例增加，巨核细胞颗粒缺乏，胞浆少。
3.有皮肤出血点、瘀斑和(或)粘膜出血等临床表现。
4.脾脏无肿大。
, http://www.100md.com 5.具有以下四项中任何一项：(1)肾上腺皮质激素治疗有效；(2)脾切除有效；(3)血小板相关抗体(PAIg、PAC3)或特异性抗血小板抗体阳性；(4)血小板寿命缩短。
6.排除其它可引起血小板减少的疾病，如再生障碍性贫血、白血病、骨髓增生异常综合征(MDS)、其它免疫性疾病以及药物性因素等。
二、分型
1.急性型：起病急，常有发热，出血一般较重，血小板数常<20×109/L，病程≤6个月。
2.慢性型：起病隐匿，出血一般较轻，血小板数常为(30～50)×109/L，病程>6个月。
三、治疗
(一)急性型：1.一般疗法：(1)适当限制活动，避免外伤；(2)有或疑有感染者，酌情使用抗生素；(3)避免应用影响血小板功能的药物，如阿司匹林等。
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2.肾上腺皮质激素的应用：(1)可用于皮肤出血点多、血小板<30×109/L的患者。一般采用泼尼松1.5～2 mg/(kg.d)，分次服，视病情逐渐减量，疗程一般不超过4周。或泼尼松4～8 mg/(kg.d)，分次服，连续7天后停药。(2)严重出血(如消化道出血，鼻衄)或皮肤散在出血点，但血小板<(10～15)×109/L的初始治疗患者采用：地塞米松1.5～2 mg/(kg.d)，加入葡萄糖液静脉滴注，连续3～7天[或甲基强的松龙30～50 mg/(kg.d)，连续静滴3天]后，改泼尼松口服，待出血减轻，血小板上升后减量，停药。疗程一般不超过4～6周。
糖皮质激素的副作用有高血压、胰岛素依赖糖尿病、柯兴综合征等。用药期间应密切观察。发现以上副作用应及时减量，对症处理。
3.静脉注射免疫球蛋白(IVIG)：(1)适用指征亦为严重出血(如消化道出血、鼻衄)或皮肤散在出血点，但血小板<(10～15)×109/L的初始治疗患者采用。特别适用于将要行外科或拔牙手术和可能有威胁生命的严重出血者。(2)IVIG 0.4 g/(kg.d)，静滴，连用5天(或IVIG 0.8 g/(kg.d)，静滴，连用2天，或2 g/(kg.d)静滴1天)，后改泼尼松口服其用法及疗程见本文[三、治疗(一)急性型2.肾上腺皮质激素的应用(1)]。用IVIG 时，也可同时静滴皮质激素，其用法及疗程见本文[三、治疗(一)急性型2肾上腺皮质激素的应用(2)]。
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4.血小板输注：血小板<10×109/L，有严重出血或有危及生命的出血需紧急处理者，可输注浓缩血小板制剂，每次0.2～0.25 U/kg，静滴，隔日1次，至出血减轻，血小板达安全水平(>30×109/L)。同时给予皮质激素或IVIG，可以提高疗效。
5.红细胞输注：适用于有乏力、气促等贫血症状明显的急性失血性贫血者。
(二)慢性型：1.一般疗法：同急性型。
2.肾上腺皮质激素：为慢性型的首选药物。用法及用量同急性型。待出血减轻，血小板平稳上升至安全水平(30×109/L)后，逐渐减量至能维持出血基本消失的最小剂量。若无效改用其它方案。
3.IVIG：同急性型治疗，或IVIG 1～2 g/kg，静滴，2～3周1次。
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4.免疫抑制剂：皮质激素治疗无效或依赖大剂量皮质激素维持者，可选用以下药物，用药期间应注意其毒副作用。(1)硫唑嘌呤1～3 mg/(kg.d)，分次服，疗效一般出现于开始用药后1个月～数月。主要副作用有骨髓抑制、肝功能损害。(2)环磷酰胺2～3 mg/(kg.d)，分次服，或300～600 mg/m2，静滴，每周1次。疗效一般出现于开始用药后2～8周，如用药6～8周无效则停药。有效者可持续用药至6～12周。主要副作用有骨髓抑制、脱发、出血性膀胱炎。(3)长春新碱1.5 mg/m2或0.05 mg/kg，每周1次静滴，连续4～6次。主要副作用有脱发、周围神经炎、骨髓抑制。
5.其它药物：可酌情选用：(1)达那唑(danazol)15～20 mg/(kg.d)，分次口服，一般2～4个月开始出现疗效。也可联合泼尼松口服。达那唑的主要副作用为肝功能损害，停药后可恢复。(2)大剂量维生素C，2～3 g/d，加入10%葡萄糖液，静滴7～14天，或2～3 g/d口服，连续2～3个月。一般无明显副作用。(3)α-干扰素，3～6万U/kg，皮下注射，每周3次，连续4周。或10万U/kg皮下注射，每周2次，连续12周。主要副作用有不同程度发热。
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6.脾切除：脾切除指征：(1)经以上正规治疗，仍有危及生命的严重出血或急需外科手术者。(2)病程>1年，年龄>5岁，且有反复严重出血，药物治疗无效或依赖大剂量皮质激素维持，骨髓巨核细胞增多者。(3)病程>3年，血小板持续<30×109/L，有活动性出血，年龄>10岁，药物治疗无效者。
脾切除术前准备：(1)血小板<10×109/L者，预防性输注皮质激素、IVIG、血小板。(2)血小板<30×109/L者，预防性输注皮质激素、IVIG。(3)血小板>30×109/L者，预防性口服泼尼松。
脾切除术后处理：(1)术后血小板升至1 000×109/L者，应给阿司匹林或潘生丁，防止血栓形成。(2)应定期给长效青霉素、免疫球蛋白注射，预防感染至5岁以后。5岁以上患者，酌情给予上述治疗。
, http://www.100md.com 四、疗效评定标准
1.治愈：出血消失，血小板数>100×109/L，持续2年以上无复发者。
2.显效：出血消失，连续3次血小板数>50×109/L，或较原水平升高值>30×109/L，持续时间达2月以上者。
3.进步：出血减轻，血小板数有所上升，持续时间不足2月者。
4.无效：治疗4周未达进步标准者。
通信作者：罗春华，成都华西医科大学附属第二医院儿科血液肿瘤研究室，610041, http://www.100md.com
单位：
关键词：
中华儿科杂志990128
一、诊断
1.血小板计数<100×109/L。
2.骨髓巨核细胞增多或正常，有成熟障碍。成熟障碍主要表现为幼稚型和(或)成熟型无血小板释放的巨核细胞比例增加，巨核细胞颗粒缺乏，胞浆少。
3.有皮肤出血点、瘀斑和(或)粘膜出血等临床表现。
4.脾脏无肿大。
, http://www.100md.com 5.具有以下四项中任何一项：(1)肾上腺皮质激素治疗有效；(2)脾切除有效；(3)血小板相关抗体(PAIg、PAC3)或特异性抗血小板抗体阳性；(4)血小板寿命缩短。
6.排除其它可引起血小板减少的疾病，如再生障碍性贫血、白血病、骨髓增生异常综合征(MDS)、其它免疫性疾病以及药物性因素等。
二、分型
1.急性型：起病急，常有发热，出血一般较重，血小板数常<20×109/L，病程≤6个月。
2.慢性型：起病隐匿，出血一般较轻，血小板数常为(30～50)×109/L，病程>6个月。
三、治疗
(一)急性型：1.一般疗法：(1)适当限制活动，避免外伤；(2)有或疑有感染者，酌情使用抗生素；(3)避免应用影响血小板功能的药物，如阿司匹林等。
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2.肾上腺皮质激素的应用：(1)可用于皮肤出血点多、血小板<30×109/L的患者。一般采用泼尼松1.5～2 mg/(kg.d)，分次服，视病情逐渐减量，疗程一般不超过4周。或泼尼松4～8 mg/(kg.d)，分次服，连续7天后停药。(2)严重出血(如消化道出血，鼻衄)或皮肤散在出血点，但血小板<(10～15)×109/L的初始治疗患者采用：地塞米松1.5～2 mg/(kg.d)，加入葡萄糖液静脉滴注，连续3～7天[或甲基强的松龙30～50 mg/(kg.d)，连续静滴3天]后，改泼尼松口服，待出血减轻，血小板上升后减量，停药。疗程一般不超过4～6周。
糖皮质激素的副作用有高血压、胰岛素依赖糖尿病、柯兴综合征等。用药期间应密切观察。发现以上副作用应及时减量，对症处理。
3.静脉注射免疫球蛋白(IVIG)：(1)适用指征亦为严重出血(如消化道出血、鼻衄)或皮肤散在出血点，但血小板<(10～15)×109/L的初始治疗患者采用。特别适用于将要行外科或拔牙手术和可能有威胁生命的严重出血者。(2)IVIG 0.4 g/(kg.d)，静滴，连用5天(或IVIG 0.8 g/(kg.d)，静滴，连用2天，或2 g/(kg.d)静滴1天)，后改泼尼松口服其用法及疗程见本文[三、治疗(一)急性型2.肾上腺皮质激素的应用(1)]。用IVIG 时，也可同时静滴皮质激素，其用法及疗程见本文[三、治疗(一)急性型2肾上腺皮质激素的应用(2)]。
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4.血小板输注：血小板<10×109/L，有严重出血或有危及生命的出血需紧急处理者，可输注浓缩血小板制剂，每次0.2～0.25 U/kg，静滴，隔日1次，至出血减轻，血小板达安全水平(>30×109/L)。同时给予皮质激素或IVIG，可以提高疗效。
5.红细胞输注：适用于有乏力、气促等贫血症状明显的急性失血性贫血者。
(二)慢性型：1.一般疗法：同急性型。
2.肾上腺皮质激素：为慢性型的首选药物。用法及用量同急性型。待出血减轻，血小板平稳上升至安全水平(30×109/L)后，逐渐减量至能维持出血基本消失的最小剂量。若无效改用其它方案。
3.IVIG：同急性型治疗，或IVIG 1～2 g/kg，静滴，2～3周1次。
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4.免疫抑制剂：皮质激素治疗无效或依赖大剂量皮质激素维持者，可选用以下药物，用药期间应注意其毒副作用。(1)硫唑嘌呤1～3 mg/(kg.d)，分次服，疗效一般出现于开始用药后1个月～数月。主要副作用有骨髓抑制、肝功能损害。(2)环磷酰胺2～3 mg/(kg.d)，分次服，或300～600 mg/m2，静滴，每周1次。疗效一般出现于开始用药后2～8周，如用药6～8周无效则停药。有效者可持续用药至6～12周。主要副作用有骨髓抑制、脱发、出血性膀胱炎。(3)长春新碱1.5 mg/m2或0.05 mg/kg，每周1次静滴，连续4～6次。主要副作用有脱发、周围神经炎、骨髓抑制。
5.其它药物：可酌情选用：(1)达那唑(danazol)15～20 mg/(kg.d)，分次口服，一般2～4个月开始出现疗效。也可联合泼尼松口服。达那唑的主要副作用为肝功能损害，停药后可恢复。(2)大剂量维生素C，2～3 g/d，加入10%葡萄糖液，静滴7～14天，或2～3 g/d口服，连续2～3个月。一般无明显副作用。(3)α-干扰素，3～6万U/kg，皮下注射，每周3次，连续4周。或10万U/kg皮下注射，每周2次，连续12周。主要副作用有不同程度发热。
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6.脾切除：脾切除指征：(1)经以上正规治疗，仍有危及生命的严重出血或急需外科手术者。(2)病程>1年，年龄>5岁，且有反复严重出血，药物治疗无效或依赖大剂量皮质激素维持，骨髓巨核细胞增多者。(3)病程>3年，血小板持续<30×109/L，有活动性出血，年龄>10岁，药物治疗无效者。
脾切除术前准备：(1)血小板<10×109/L者，预防性输注皮质激素、IVIG、血小板。(2)血小板<30×109/L者，预防性输注皮质激素、IVIG。(3)血小板>30×109/L者，预防性口服泼尼松。
脾切除术后处理：(1)术后血小板升至1 000×109/L者，应给阿司匹林或潘生丁，防止血栓形成。(2)应定期给长效青霉素、免疫球蛋白注射，预防感染至5岁以后。5岁以上患者，酌情给予上述治疗。
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1.治愈：出血消失，血小板数>100×109/L，持续2年以上无复发者。
2.显效：出血消失，连续3次血小板数>50×109/L，或较原水平升高值>30×109/L，持续时间达2月以上者。
3.进步：出血减轻，血小板数有所上升，持续时间不足2月者。
4.无效：治疗4周未达进步标准者。
通信作者：罗春华，成都华西医科大学附属第二医院儿科血液肿瘤研究室，610041, http://www.100md.com