瞄准DNA根治疾病(2)
现在，这种基因组编辑清除HIV-1的效果在几种感染了HIV-1的细胞类型中得到验证，包括小胶质细胞、单核细胞、巨噬细胞和T细胞。T细胞和单核细胞是HIV-1感染人体的主要的细胞类型，因此，清除这些细胞中的HIV-1基因也就能彻底根治艾滋病。
利用CRISPR-Cas9系统清除人体细胞中隐藏的HIV是永久性治愈艾滋病的方法，当然，这种疗法目前不仅复杂和费用高昂，而且还需要进行安全性的试验。因此，还需要一些时间才能成熟起来。
治疗癌症
癌症的产生有多种原因，其中之一是病毒感染导致癌症，例如宫颈癌。现在，研究人员能明确的是，人乳头瘤病毒(HPV)能导致宫颈癌、头颈癌和其他癌症，而且这种病毒引起了几乎所有的宫颈癌和大约一半的头颈癌。因此，可以通过CRISPR-Cas9系统删除人乳头瘤病毒的部分关键基因而使其失去致病性，从而预防和治疗宫颈癌。
美国杜克大学医学院的分子遗传学教授卡伦等人利用CRISPR-Cas9系统选择性地切除两个导致宫颈癌细胞生长和存在的病毒基因，从而使癌细胞自我毁灭，根治宫颈癌。
根据CRISPR-Cas9系统的作用原理，Cas9这种DNA切割酶能够与靶向RNA结合，靶向RNA则能够告诉Cas9切割哪一部分基因。因此，卡伦等人以诱发宫颈癌的人乳头瘤病毒的两个致癌基因E6和E7为目标，生成了靶向RNA，然后再添加Cas9蛋白，成为一个CRISPR-Cas9系统混合物(抗病毒的基因工程混合物)。
随后，研究人员把这种以E6和E7基因为目标的CRISPR-Cas9系统在实验室培养皿中感染宫颈癌细胞，结果发现，这种靶向CRISPR-Cas9系统让癌细胞立即停止生长。作为对照，用随机靶向RNA制成的CRISPR-Cas9系统感染宫颈癌细胞并未阻止癌细胞生长。
进一步的分子水平的探索表明，以E6、E7基因为靶向的CRISPR-Cas9系统切除E6和E7基因后，可以促进p53蛋白的功能，p53被称为基因组的守护者，当它感觉到哪里出现问题时，可以打开细胞中的自杀通路。当CRISPR-Cas9系统靶定E6和E7并清除它们时，就可以让p53恢复其正常功能，促进肿瘤细胞的死亡(凋亡)。
根据同样的原理，美国麻省理工学院的杰克斯等人瞄准肺腺癌(占所有肺癌的40%)的致癌基因Kras，制作成特异性的CRISPR-Cas9系统，同样抑制了肿瘤的生长。
【责任编辑】张田勘, 百拇医药(刘卫)
利用CRISPR-Cas9系统清除人体细胞中隐藏的HIV是永久性治愈艾滋病的方法，当然，这种疗法目前不仅复杂和费用高昂，而且还需要进行安全性的试验。因此，还需要一些时间才能成熟起来。
治疗癌症
癌症的产生有多种原因，其中之一是病毒感染导致癌症，例如宫颈癌。现在，研究人员能明确的是，人乳头瘤病毒(HPV)能导致宫颈癌、头颈癌和其他癌症，而且这种病毒引起了几乎所有的宫颈癌和大约一半的头颈癌。因此，可以通过CRISPR-Cas9系统删除人乳头瘤病毒的部分关键基因而使其失去致病性，从而预防和治疗宫颈癌。
美国杜克大学医学院的分子遗传学教授卡伦等人利用CRISPR-Cas9系统选择性地切除两个导致宫颈癌细胞生长和存在的病毒基因，从而使癌细胞自我毁灭，根治宫颈癌。
根据CRISPR-Cas9系统的作用原理，Cas9这种DNA切割酶能够与靶向RNA结合，靶向RNA则能够告诉Cas9切割哪一部分基因。因此，卡伦等人以诱发宫颈癌的人乳头瘤病毒的两个致癌基因E6和E7为目标，生成了靶向RNA，然后再添加Cas9蛋白，成为一个CRISPR-Cas9系统混合物(抗病毒的基因工程混合物)。
随后，研究人员把这种以E6和E7基因为目标的CRISPR-Cas9系统在实验室培养皿中感染宫颈癌细胞，结果发现，这种靶向CRISPR-Cas9系统让癌细胞立即停止生长。作为对照，用随机靶向RNA制成的CRISPR-Cas9系统感染宫颈癌细胞并未阻止癌细胞生长。
进一步的分子水平的探索表明，以E6、E7基因为靶向的CRISPR-Cas9系统切除E6和E7基因后，可以促进p53蛋白的功能，p53被称为基因组的守护者，当它感觉到哪里出现问题时，可以打开细胞中的自杀通路。当CRISPR-Cas9系统靶定E6和E7并清除它们时，就可以让p53恢复其正常功能，促进肿瘤细胞的死亡(凋亡)。
根据同样的原理，美国麻省理工学院的杰克斯等人瞄准肺腺癌(占所有肺癌的40%)的致癌基因Kras，制作成特异性的CRISPR-Cas9系统，同样抑制了肿瘤的生长。
【责任编辑】张田勘, 百拇医药(刘卫)