2011年上半年美国FDA批准新药(续)
FDA是主要依据一项在欧洲和美国进行的Ⅲ期多中心、前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验数据作出上述Solesta批准决定的。这项试验共包括206例成人便失禁患者，他们大多数仅分别接受了Solesta或安慰剂2次、每次注射4剂的治疗。研究结果显示，在6个月后，Solesta和安慰剂两组中便失禁次数减少>50%的患者比例分别为超过半数和近1/3。对该试验的开放性扩展期研究还发现，Solesta的治疗益处至少能维持到治疗后12个月。Solesta治疗的最常见不良反应是注射区域疼痛和出血；更严重的不良反应如肛管组织的感染和炎症等并不常见。
8免疫系统用药
8.1贝利目单抗注射剂
由人基因组科学有限公司和GlaxoSmithKline公司合作开发，2011年3月10日经优先审批程序获得FDA批准，用于联合标准治疗药物(包括糖皮质激素、抗疟药物、免疫抑制剂和非甾体抗炎药物)治疗成人活动性、自体抗体阳性的系统性红斑狼疮。这是FDA时隔56年后批准的第一个系统性红斑狼疮治疗药物。贝利目单抗为单次用瓶装冻干粉针剂，经溶解、稀释后通过静脉内输注方式用药。
, 百拇医药
系统性红斑狼疮是一种慢性、潜在致死性的自体免疫疾病，主要见于妇女(近90%)、尤其是15～44岁间的妇女，可影响机体的许多部位，包括关节、皮肤、肾、肺、心和脑等，初期症状常为关节肿胀或疼痛、光敏性、发热、胸痛、脱发和疲乏。系统性红斑狼疮在美影响到约150万人。各种族人都可能罹患系统性红斑狼疮，其中非洲裔妇女的发病率较白种妇女高3倍。系统性红斑狼疮的病原学不明，不同患者间的临床表现差异也很大，但现被认为与异常的B细胞有关。
贝利目单抗具有新型的作用机制，属特异性B淋巴细胞刺激剂(B-lymphocyte stimulator, BLyS)抑制剂。BLyS为人基因组科学有限公司于1996年发现的一种天然发生的免疫系统新蛋白，是一种B细胞存活因子。贝利目单抗能和BLyS结合，由此阻止BLyS与其位于B细胞表面上的受体发生相互作用，进而抑制B细胞、包括自体反应B细胞的存活和数量，最终呈现系统性红斑狼疮治疗效应。
贝利目单抗治疗系统性红斑狼疮的安全性和有效性已得到两项随机、安慰剂对照临床试验的确认。这两项试验合计包括1 684例被明确诊断为活动性系统性红斑狼疮患者，他们分别随机接受贝利目单抗联合标准治疗药物或安慰剂联合标准治疗药物的治疗。但研究排除了既往曾接受过靶向B细胞药物或静脉输注用环磷酰胺(cyclophosphamide)治疗患者，也不包括疾病已累及肾或中枢神经系统的活动性系统性红斑狼疮患者。
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研究结果显示，与安慰剂相比，贝利目单抗治疗患者的疾病活动性显著下降，从而提示(不是确切结论)可减少疾病严重暴发的可能性和糖皮质激素用量。不过，研究同时发现，非洲裔和非洲血统患者似对贝利目单抗治疗没有应答。为此，FDA要求且人基因组科学有限公司和GlaxoSmithKline公司已同意并决定，随后将进行一项额外临床研究，以明确贝利目单抗治疗对这些亚组患者的安全性和有效性。
贝利目单抗治疗组的死亡(因感染、心血管疾病和自杀)、严重感染和发生输注反应的患者数都较安慰剂组稍多一些，最常见不良反应(发生率≥5%)为恶心、腹泻、发热、鼻咽炎、支气管炎、失眠、四肢疼痛、抑郁、偏头痛和咽炎。贝利目单抗还未在严重活动性狼疮肾炎和严重活动性中枢神经系统狼疮患者中以及联合其它生物制剂或静脉输注用环磷酰胺进行过研究，故目前不推荐用于这些患者或联合这些药物治疗。
8.2贝拉西普注射剂(belatacept/Nulojix)
, http://www.100md.com
由Bristol-Myers Squibb公司开发，2011年6月15日获得FDA批准，用于联合糖皮质激素和免疫抑制剂巴利昔单抗(basiliximab)、霉酚酸酯(mycophenolate mofetil)预防肾移植患者的急性排异反应。贝拉西普属选择性T细胞共刺激阻滞剂，是一种由人免疫球蛋白G1的Fc片断连接到细胞毒性T淋巴细胞抗原-4的胞外域所组成的融合蛋白，以经30 min静脉内输注方式用药。
FDA是主要依据两项代号分别为BENEFIT和BENEFIT-EXT研究的Ⅲ期多中心、开放性、随机、活性药物对照临床试验数据作出上述贝拉西普批准决定的。这两项试验分别包括666和543例肾移植患者，他们在都接受巴利昔单抗、霉酚酸酯和糖皮质激素治疗的基础上再被随机分为“不太强化”的贝拉西普、“更强化”的贝拉西普和标准环孢素(cyclosporine)三组。
研究结果显示，2年后“更强化”的贝拉西普、“不太强化”的贝拉西普和标准环孢素三组中的患者和移植物存活率均相当，具体数值依次分别为94%、95%和91%。此外，以2年后肾小球滤过率为指标进行分析证实，贝拉西普治疗患者的肾功能得到了显著更好的维持。贝拉西普在临床试验中观察到的常见不良反应有贫血、便秘、肾或膀胱感染以及腿、裸关节或脚肿胀。
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贝拉西普治疗也与会小幅提高移植后淋巴细胞增殖疾病风险有关。须指出的是，移植后淋巴细胞增殖疾病风险在从未暴露于埃-巴两氏病毒的患者中更高，因为此类患者如在移植后感染该病毒，则更难触发对该病毒的有效免疫应答。由于患者在接受移植时通常会暴露于埃-巴两氏病毒(约80%的供体携带该病毒)，故FDA声明：“应先检测埃-巴两氏病毒，只有检测结果阳性的患者才能接受贝拉西普的治疗。”
9诊断试剂
9.1碘氟潘(123I)注射剂(ioflupane 123I/DaTscan)
由GE医疗保健公司开发，2011年1月14日经优先审评程序获得FDA批准，作为单光子发射计算机X线断层扫描术的显影剂，用于检测成人疑为帕金森综合征患者脑中的多巴胺转运蛋白。碘氟潘(123I)是FDA迄今批准用来帮助医师评价神经变性疾病如特发性(病因不明)帕金森病等的第一个诊断性显影剂。碘氟潘(123I)也可辅助其它诊断性评价来帮助医师自帕金森综合征所致震颤中区分特发性震颤(手、头和面部的非意愿性摇摆)，尽管单用碘氟潘(123I)并不能区分这两类震颤。
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多巴胺是一种脑中的神经递质，具有调控运动和情绪的功效，而对多巴胺转运蛋白的脑中分布(帕金森综合征患者的多巴胺转运蛋白的分布异常，而特发性震颤和阿尔茨海默病等患者的多巴胺转运蛋白分布正常)进行成像显影则有助于减少对成人疑为帕金森综合征诊断的不确定性。帕金森综合征是一组神经变性疾病，包括多系统萎缩、进行性核上性麻痹和特发性帕金森病等，以肌肉僵硬、震颤和行走能力损害为特征。目前，运动疾病通过临床观察、血试验和神经精神病学评价诊断，但不能得到确切结论且可能导致误诊。因此，有一种新的辅助手段来帮助诊断运动疾病是很有临床意义的。
碘氟潘(123I)用于脑中纹状体内多巴胺转运蛋白分布显影的疗效和安全性已得到两项Ⅲ期临床试验的确认。这两项研究共包括284例成人震颤患者，结果证实与参考临床诊断相比，碘氟潘(123I)能够一致地显示脑中多巴胺转运蛋白的分布。碘氟潘(123I)是经与脑中多巴胺转运蛋白结合、进而提供多巴胺转运蛋白存在的可视化证据的。碘氟潘(123I)在临床试验中的常见不良反应为轻至中度的头痛、恶心、眩晕、口干和头晕；上市后监测中也有超敏反应和注射部位疼痛报告。, http://www.100md.com(马培奇)
8免疫系统用药
8.1贝利目单抗注射剂
由人基因组科学有限公司和GlaxoSmithKline公司合作开发，2011年3月10日经优先审批程序获得FDA批准，用于联合标准治疗药物(包括糖皮质激素、抗疟药物、免疫抑制剂和非甾体抗炎药物)治疗成人活动性、自体抗体阳性的系统性红斑狼疮。这是FDA时隔56年后批准的第一个系统性红斑狼疮治疗药物。贝利目单抗为单次用瓶装冻干粉针剂，经溶解、稀释后通过静脉内输注方式用药。
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系统性红斑狼疮是一种慢性、潜在致死性的自体免疫疾病，主要见于妇女(近90%)、尤其是15～44岁间的妇女，可影响机体的许多部位，包括关节、皮肤、肾、肺、心和脑等，初期症状常为关节肿胀或疼痛、光敏性、发热、胸痛、脱发和疲乏。系统性红斑狼疮在美影响到约150万人。各种族人都可能罹患系统性红斑狼疮，其中非洲裔妇女的发病率较白种妇女高3倍。系统性红斑狼疮的病原学不明，不同患者间的临床表现差异也很大，但现被认为与异常的B细胞有关。
贝利目单抗具有新型的作用机制，属特异性B淋巴细胞刺激剂(B-lymphocyte stimulator, BLyS)抑制剂。BLyS为人基因组科学有限公司于1996年发现的一种天然发生的免疫系统新蛋白，是一种B细胞存活因子。贝利目单抗能和BLyS结合，由此阻止BLyS与其位于B细胞表面上的受体发生相互作用，进而抑制B细胞、包括自体反应B细胞的存活和数量，最终呈现系统性红斑狼疮治疗效应。
贝利目单抗治疗系统性红斑狼疮的安全性和有效性已得到两项随机、安慰剂对照临床试验的确认。这两项试验合计包括1 684例被明确诊断为活动性系统性红斑狼疮患者，他们分别随机接受贝利目单抗联合标准治疗药物或安慰剂联合标准治疗药物的治疗。但研究排除了既往曾接受过靶向B细胞药物或静脉输注用环磷酰胺(cyclophosphamide)治疗患者，也不包括疾病已累及肾或中枢神经系统的活动性系统性红斑狼疮患者。
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研究结果显示，与安慰剂相比，贝利目单抗治疗患者的疾病活动性显著下降，从而提示(不是确切结论)可减少疾病严重暴发的可能性和糖皮质激素用量。不过，研究同时发现，非洲裔和非洲血统患者似对贝利目单抗治疗没有应答。为此，FDA要求且人基因组科学有限公司和GlaxoSmithKline公司已同意并决定，随后将进行一项额外临床研究，以明确贝利目单抗治疗对这些亚组患者的安全性和有效性。
贝利目单抗治疗组的死亡(因感染、心血管疾病和自杀)、严重感染和发生输注反应的患者数都较安慰剂组稍多一些，最常见不良反应(发生率≥5%)为恶心、腹泻、发热、鼻咽炎、支气管炎、失眠、四肢疼痛、抑郁、偏头痛和咽炎。贝利目单抗还未在严重活动性狼疮肾炎和严重活动性中枢神经系统狼疮患者中以及联合其它生物制剂或静脉输注用环磷酰胺进行过研究，故目前不推荐用于这些患者或联合这些药物治疗。
8.2贝拉西普注射剂(belatacept/Nulojix)
, http://www.100md.com
由Bristol-Myers Squibb公司开发，2011年6月15日获得FDA批准，用于联合糖皮质激素和免疫抑制剂巴利昔单抗(basiliximab)、霉酚酸酯(mycophenolate mofetil)预防肾移植患者的急性排异反应。贝拉西普属选择性T细胞共刺激阻滞剂，是一种由人免疫球蛋白G1的Fc片断连接到细胞毒性T淋巴细胞抗原-4的胞外域所组成的融合蛋白，以经30 min静脉内输注方式用药。
FDA是主要依据两项代号分别为BENEFIT和BENEFIT-EXT研究的Ⅲ期多中心、开放性、随机、活性药物对照临床试验数据作出上述贝拉西普批准决定的。这两项试验分别包括666和543例肾移植患者，他们在都接受巴利昔单抗、霉酚酸酯和糖皮质激素治疗的基础上再被随机分为“不太强化”的贝拉西普、“更强化”的贝拉西普和标准环孢素(cyclosporine)三组。
研究结果显示，2年后“更强化”的贝拉西普、“不太强化”的贝拉西普和标准环孢素三组中的患者和移植物存活率均相当，具体数值依次分别为94%、95%和91%。此外，以2年后肾小球滤过率为指标进行分析证实，贝拉西普治疗患者的肾功能得到了显著更好的维持。贝拉西普在临床试验中观察到的常见不良反应有贫血、便秘、肾或膀胱感染以及腿、裸关节或脚肿胀。
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贝拉西普治疗也与会小幅提高移植后淋巴细胞增殖疾病风险有关。须指出的是，移植后淋巴细胞增殖疾病风险在从未暴露于埃-巴两氏病毒的患者中更高，因为此类患者如在移植后感染该病毒，则更难触发对该病毒的有效免疫应答。由于患者在接受移植时通常会暴露于埃-巴两氏病毒(约80%的供体携带该病毒)，故FDA声明：“应先检测埃-巴两氏病毒，只有检测结果阳性的患者才能接受贝拉西普的治疗。”
9诊断试剂
9.1碘氟潘(123I)注射剂(ioflupane 123I/DaTscan)
由GE医疗保健公司开发，2011年1月14日经优先审评程序获得FDA批准，作为单光子发射计算机X线断层扫描术的显影剂，用于检测成人疑为帕金森综合征患者脑中的多巴胺转运蛋白。碘氟潘(123I)是FDA迄今批准用来帮助医师评价神经变性疾病如特发性(病因不明)帕金森病等的第一个诊断性显影剂。碘氟潘(123I)也可辅助其它诊断性评价来帮助医师自帕金森综合征所致震颤中区分特发性震颤(手、头和面部的非意愿性摇摆)，尽管单用碘氟潘(123I)并不能区分这两类震颤。
, 百拇医药
多巴胺是一种脑中的神经递质，具有调控运动和情绪的功效，而对多巴胺转运蛋白的脑中分布(帕金森综合征患者的多巴胺转运蛋白的分布异常，而特发性震颤和阿尔茨海默病等患者的多巴胺转运蛋白分布正常)进行成像显影则有助于减少对成人疑为帕金森综合征诊断的不确定性。帕金森综合征是一组神经变性疾病，包括多系统萎缩、进行性核上性麻痹和特发性帕金森病等，以肌肉僵硬、震颤和行走能力损害为特征。目前，运动疾病通过临床观察、血试验和神经精神病学评价诊断，但不能得到确切结论且可能导致误诊。因此，有一种新的辅助手段来帮助诊断运动疾病是很有临床意义的。
碘氟潘(123I)用于脑中纹状体内多巴胺转运蛋白分布显影的疗效和安全性已得到两项Ⅲ期临床试验的确认。这两项研究共包括284例成人震颤患者，结果证实与参考临床诊断相比，碘氟潘(123I)能够一致地显示脑中多巴胺转运蛋白的分布。碘氟潘(123I)是经与脑中多巴胺转运蛋白结合、进而提供多巴胺转运蛋白存在的可视化证据的。碘氟潘(123I)在临床试验中的常见不良反应为轻至中度的头痛、恶心、眩晕、口干和头晕；上市后监测中也有超敏反应和注射部位疼痛报告。, http://www.100md.com(马培奇)