2015年7月，FDA批出5个新分子实体药品，分别为治疗囊性纤维化药物 Orkambi(卢马卡托+依托卡托)、治疗心力衰竭药物Entresto(沙库必曲+缬沙坦)、治疗精神病药物Rexulti(依匹哌唑)、治疗皮肤癌药物Odomzo(sonidegib)和治疗丙肝药物Daklinza(达卡他韦)，以及1个新生物制品，降血脂药物Praluent(alirocumab)(表1)。

    1 Orkambi(卢马卡托+依托卡托)

    Orkambi获“孤儿药”和“优先审评”地位，同时被授予突破性疗法指定后授权加速批准，被批准用于12岁及以上携带F508del突变的囊性纤维化(cystic fibrosis，CF)患者。CF是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病，CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官黏液涂层的黏度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的黏液，导致呼吸困难及反复感染。Orkambi由已上市产品Kalydeco(依托卡托)和卢马卡托组成。Kalydeco是全球首个CF靶向治疗药物，于2012年在欧美上市 ......