2016年9月FDA批准新药概况

http://www.100md.com 2016年10月1日 《上海医药》2016年第19期

     2016年9月，FDA批出1个新分子实体药品，为Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良症药物Exondys 51(eteplirsen)。

    Exondys 51获“孤儿药”和“快速通道”指定、“优先审评”地位以及“罕见儿童疾病优先审评券”，通过加速审批程序获得了批准，是首个被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy ......