2018年8月，FDA批出6个新分子实体和3个新生物制品。

    1 新分子实体

    1.1 Galafold(migalastat)

    Galafold被批准用于治疗体外检测证实存在特定a-半乳糖苷酶基因(GLA)突变的Fabry病(法布里病)的成年患者，这是一种由GLA突变造成a-半乳糖苷酶 A(a-Gal A)缺乏而导致的遗传性溶酶体贮积症。Galafold的剂型是口服胶囊，能够选择性、可逆性地结合特定突变类型的a-Gal A，稳定这些功能失调的酶，促进其运输至溶酶体清除积累的疾病底物，从而发挥治疗作用。

    1.2 Annovera(含醋酸烯诺孕酮的复方)

    Annovera被批准用于育龄期女性的避孕，是首款可供育龄妇女重复使用一整年的阴道避孕环。其含有两种药物 ......