慢粒的靶点治疗药物
慢性粒细胞白血病(简称慢粒)是一种起源于多能造血干细胞的血液系统恶性疾病，临床较为常见，占白血病总数的15%~25%。大多数患者起病较缓慢，最初没有任何症状，之后逐渐出现乏力、低热、腹胀等不适；经检查可发现外周血白细胞增高，达几十万甚至上百万；查体发现脾大，且为巨脾，甚至可进入盆腔；骨穿刺可诊断慢粒。
什么原因可导致慢粒呢？经过专家多年以来临床及基础研究，终于找到了致病的源头：95%的慢粒患者均存在Ph1染色体阳性，形成异常的BCR-ABL融合基因。所谓Ph1染色体，即9号染色体上的一部分(原癌基因ABL)转移到了22号染色体(癌基因BCR)上，形成了BCR-ABL融合基因，这个致病基因可以通过转录等过程产生融合蛋白p210，与正常的C-ABL蛋白p150相比，p210具有较高的酪氨酸激酶活性，可刺激异常白细胞增殖，最终导致白血病。
以往慢粒的主要治疗药物为羟基脲及干扰素，或行骨髓移植或造血干细胞移植。前者最佳治疗效果也只能获得血液学的缓解，无法治愈；后者曾被认为是治愈慢粒的唯一途径，但风险较大，花费高，并发症多。
1998年，一种新药伊马替尼应用于临床治疗慢粒，取得了令人振奋的效果。2002年，欧美已将其作为治疗慢粒的一线药物。伊马替尼主要通过抑制ABL酪氨酸激酶的活性，特异性地抑制BCR-ABL细胞的增殖和p210的表达，从而阻断肿瘤细胞信号传导而致其生长停滞和凋亡。长期使用可使Ph1染色体阳性转阴。
最近的临床研究表明，伊马替尼治疗慢粒慢性期的患者可以获得血液学和细胞遗传学的完全缓解，并且对初发、复发和难治性的Ph1染色体阳性的急性淋巴细胞白血病也具有良好的疗效，为一种新型的治疗白血病的靶点药物。目前使用伊马替尼治疗慢粒，不仅可以“治愈”，同时风险小、副作用少，使用方便，有利于长期生存，并可以改善生活质量。
伊马替尼让许多Ph1染色体阳性的白血病患者燃起康复的希望，让患者健康地生活成为可能。, 百拇医药(张 薇)
什么原因可导致慢粒呢？经过专家多年以来临床及基础研究，终于找到了致病的源头：95%的慢粒患者均存在Ph1染色体阳性，形成异常的BCR-ABL融合基因。所谓Ph1染色体，即9号染色体上的一部分(原癌基因ABL)转移到了22号染色体(癌基因BCR)上，形成了BCR-ABL融合基因，这个致病基因可以通过转录等过程产生融合蛋白p210，与正常的C-ABL蛋白p150相比，p210具有较高的酪氨酸激酶活性，可刺激异常白细胞增殖，最终导致白血病。
以往慢粒的主要治疗药物为羟基脲及干扰素，或行骨髓移植或造血干细胞移植。前者最佳治疗效果也只能获得血液学的缓解，无法治愈；后者曾被认为是治愈慢粒的唯一途径，但风险较大，花费高，并发症多。
1998年，一种新药伊马替尼应用于临床治疗慢粒，取得了令人振奋的效果。2002年，欧美已将其作为治疗慢粒的一线药物。伊马替尼主要通过抑制ABL酪氨酸激酶的活性，特异性地抑制BCR-ABL细胞的增殖和p210的表达，从而阻断肿瘤细胞信号传导而致其生长停滞和凋亡。长期使用可使Ph1染色体阳性转阴。
最近的临床研究表明，伊马替尼治疗慢粒慢性期的患者可以获得血液学和细胞遗传学的完全缓解，并且对初发、复发和难治性的Ph1染色体阳性的急性淋巴细胞白血病也具有良好的疗效，为一种新型的治疗白血病的靶点药物。目前使用伊马替尼治疗慢粒，不仅可以“治愈”，同时风险小、副作用少，使用方便，有利于长期生存，并可以改善生活质量。
伊马替尼让许多Ph1染色体阳性的白血病患者燃起康复的希望，让患者健康地生活成为可能。, 百拇医药(张 薇)