浅析穿膜肽联合双螺旋RNA结合域技术递送siRNA入胞新策略
参见附件。
大量研究表明，人类绝大多数疾病的发生、发展皆与基因的变异密切相关，需要在分子水平进行治疗。
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杨英桂 彭虎 柳长柏 邹黎黎 三峡大学医学院;
【摘要】RNAi是真核生物中普遍存在的,能够剔除特定基因表达的监控机制,是传染性疾病及恶性肿瘤基因治疗的理想策略.然而,人体内各种生物膜形成的天然屏障的存在,使得siRNA进行临床应用的效率低下.近年来,研究者们发现了一类能够以高效无耗能方式穿过细胞膜进入细胞内的穿膜肽,它能够通过连接后易位的方式将结合上的siRNA递送入胞.但是,穿膜肽与siRNA结合时,会发生团聚、沉淀而限制其入胞效率.而RNA结合蛋白中存在的双螺旋RNA结合域,可在不改变siRNA结构基础上,结合并屏蔽siRNA的负电荷,协助穿膜肽更好地递送siRNA入胞,发挥特异的基因沉默作用.据此,建立了一种新的具有高效应用潜力的siRNA运输方式,为细胞免疫、基因治疗等临床研究提供一些参考.
【关键词】 siRNA RNAi 穿膜肽(CPPs) 双螺旋RNA结合域(DRBD)
【基金】国家自然科学基金资助项目(81201766) 三峡大学人才科研启动基金资助项目(KJ2011B051)
【分类号】Q522
1 siRNA与RNAi大量研究表明,人类绝大多数疾病的发生、发展皆与基因的变异密切相关,需要在分子水平进行治疗.传统的基因治疗方式涉及转染过程,无法解决免疫原性、遗传毒性、无能靶向等问题而不能达到理想的治疗效果[1~3].2001年Elbashir等[4]证明合成的小干扰RNA(small interf
大量研究表明，人类绝大多数疾病的发生、发展皆与基因的变异密切相关，需要在分子水平进行治疗。
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杨英桂 彭虎 柳长柏 邹黎黎 三峡大学医学院;
【摘要】RNAi是真核生物中普遍存在的,能够剔除特定基因表达的监控机制,是传染性疾病及恶性肿瘤基因治疗的理想策略.然而,人体内各种生物膜形成的天然屏障的存在,使得siRNA进行临床应用的效率低下.近年来,研究者们发现了一类能够以高效无耗能方式穿过细胞膜进入细胞内的穿膜肽,它能够通过连接后易位的方式将结合上的siRNA递送入胞.但是,穿膜肽与siRNA结合时,会发生团聚、沉淀而限制其入胞效率.而RNA结合蛋白中存在的双螺旋RNA结合域,可在不改变siRNA结构基础上,结合并屏蔽siRNA的负电荷,协助穿膜肽更好地递送siRNA入胞,发挥特异的基因沉默作用.据此,建立了一种新的具有高效应用潜力的siRNA运输方式,为细胞免疫、基因治疗等临床研究提供一些参考.
【关键词】 siRNA RNAi 穿膜肽(CPPs) 双螺旋RNA结合域(DRBD)
【基金】国家自然科学基金资助项目(81201766) 三峡大学人才科研启动基金资助项目(KJ2011B051)
【分类号】Q522
1 siRNA与RNAi大量研究表明,人类绝大多数疾病的发生、发展皆与基因的变异密切相关,需要在分子水平进行治疗.传统的基因治疗方式涉及转染过程,无法解决免疫原性、遗传毒性、无能靶向等问题而不能达到理想的治疗效果[1~3].2001年Elbashir等[4]证明合成的小干扰RNA(small interf
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