反义药物是近20多年来发展起来的一种以反义核酸技术为基础开发的以治疗为目的安全有效的新型药物。反义药物(Antisense drugs)指的是反义脱氧寡核苷酸类药物，主要包括反义DNA(AS-ODN)，反义RNA(AS-ON)，多肽核酸(PNA)，核酶(ribozymer)等。其主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理，利用人工合成、天然存在的互补寡核苷酸片段，以反向互补方式特异性地与目的基因(单链、双链)或信使核糖核酸(mRNA)的特定序列相结合，从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达，干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递，从而达到抑制、封闭或破坏靶基因表达，达到治疗疾病的目的。因此，反义药物是对多种疾病都有潜在治疗价值的新型药物。自1978 年Stephenson 和Zamenick首次报道与病毒核酸序列互补的13mer反义寡聚脱氧核苷酸能够抑制Rous病毒复制，提出了反义寡聚脱氧核糖核酸能够抑制特定基因表达的概念，并预测了在治疗病毒性疾病和癌症方面的前景。

    伴随着核酸治疗技术的发展，反义药物的开发与研究逐步展开，许多药物开发公司开始采用反义原理将寡核苷酸药物用于阻止一种特异性疾病相关的蛋白的表达，因为寡核苷酸能够阻止或破坏负责该蛋白合成的信使RNA(mRNA)。世界上首个经批准上市的反义药物是美国Isis制药公司生产的福米韦生(Vitravene,ISIS2922)，分别于1990年经欧洲药品评价局(EMEA)批准在欧洲上市和1998年经美国药品与食品管理局(FDA)在美国上市 ......