肿瘤治疗已经开始从过去单纯追求生存率转变到生存率与生存质量并重，其疗效评价的主要结局指标正在为生存期及生存质量所代替，而实体瘤的大小是次要结局指标。根据瘤体大小、临床症状、生存期以及生存质量等方面的内容进行全面、综合评价疗效已经取得广泛的共识。从中医肿瘤的临床实践特点考虑，疗效标准应反映中医药“整体治疗”的特点，将辨证论治纳入评价体系，借鉴临床流行病学/DME方法，在对常规的疗效评定标准进行系统评价的基础上，建立包括对疾病疗效的评价、构成证候的指标变化的评价研究、生存质量评价、卫生经济学评价及安全性评价等内容的多维疗效评价体系。

    2.1 疗效评价指标的选择 美国替代医学办公室早在1995年就指出，“替代医学疗法的有效性评价是一个关键和核心的问题”。有效性是一种干预措施存在和发展的前提，其疗效必须用人们认可的终点指标来加以证实。临床疗效评价结论的真实性和价值，在很大程度上取决于效应指标的选择和确定。

    选择评价指标应首先考虑指标的临床重要性，其次应遵循客观、真实(敏感)、可靠、方便等原则。在肿瘤治疗中，患者的生存时间和生存质量是疗效判定的终点指标，肿瘤大小则属于替代指标。中医药治疗肿瘤的疗效评价终点应是患者如何获得最大的益处，即在满意的生命质量和较长的生存时间基础上取得最大限度的肿瘤缓解。强调前两者是主要的，不能牺牲患者的生活质量和生存时间来换取肿瘤的缓解率，而这正是中医药治疗肿瘤的特点。

    重要临床症状、若干症状的组合、病人的主观感觉、对于治疗的总体满意度和生存质量等，比单一生物学指标具有更明确的临床意义。在传统的中医药临床实践中，实际上在很大程度上涵盖了这些方面的内容，并将其作为判断临床疗效和疾病预后的重要依据。当选用主要终点指标有困难时，有针对性地、合理地选择这些中间指标，将有助于客观评价中医药干预措施的效能。然而，中间指标实际上也是替代指标，也存在不确定性。症状、症状组合、生存质量等都属于软指标 ......