慢性粒细胞白血病(chronic myelogenous leukemia，CML)是恶性克隆性造血干细胞疾病，起病缓慢，其自然病程包括慢性期、加速期和急变期3个阶段。使用羟基脲等传统治疗方法，其慢性期病程在5年左右，加速期病程6～9个月，急变期病程3～6个月。CML的特征是具有BCR-ABL融合基因，基因表达产物具有酪氨酸激酶活性，能活化细胞有丝分裂途径，促进细胞增值，抑制细胞凋亡，导致CML的发生。

    伊马替尼(imatinib，IM)是一种酪氨酸激酶抑制剂。其选择性抑制BCR-ABL、PDGF受体和c-kit的活性。1998年开始应用于治疗CML，取得了令人振奋的效果。2001年5月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准伊马替尼用于治疗CML的一线药物。2008年伊马替尼成为NCCN指南推荐的慢性期成人CML患者第一治疗方案。同年对异基因造血干细胞移植的一线治疗地位发生了变动。但最新研究表明，伊马替尼虽然可以使CML慢性期(CP)患者获得较高的血液学和细胞遗传学缓解，延长患者生存时间，而对于加速期(AP)和急变期(BP)患者疗效不理想。本文对伊马替尼治疗CML的疗效进行综述。

    1 伊马替尼治疗CML慢性期的疗效

    IRIS研究伊马替尼的I期临床试验包括83例干扰素耐药或不能耐受的CML慢性期患者，入组临床试验前，平均患病时间为3.8(0.8～14)年，平均干扰素应用时间为8.5个月(1周至8.5年)，临床试验中伊马替尼的平均使用时间为310(17～607)d；伊马替尼剂量大于每日300mg的54例患者中，53例取得了完全血液学反应(CHR)；伊马替尼治疗2周出现血液学反应；4周达到CHR；53例患者中位随访265(17～468)d ......