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揭秘基因编辑与基因治疗
http://www.100md.com 2018年12月1日 《家庭医药》 2018年第12期
     众所周知,目前人类许多疾病都来源于基因缺陷,如先天性遗传性疾病、某些恶性肿瘤等,此类基因疾病往往是天生的、罕有的,甚至没有相关药物治疗。这类疾病将来有没有可能得到根治?生命科学领域最火爆的基因编辑技术,为我们给出了肯定的回答:基因编辑与基因治疗为彻底治愈先天性遗传病、肿瘤、艾滋病及其他恶性疾病开辟了全新的路径。

    什么是基因编辑技术?多数人的知识基础仅限于知道 DNA 双螺旋结构这个层次,所以笔者不自量力来解说一下这种火爆的技术,以及近期进展神速的基因治疗,希望能对基因编辑与基因治疗感兴趣的读者有所启发。

    基因编辑如同word文档

    1866年,一位名叫孟德尔的奥地利学者在进行豌豆杂交试验时,发现一些可以遗传母代特征的因子,它们决定了豌豆表皮是光滑的还是褶皱的,为黄色还是绿色。至此,人类踏上了探索基因的旅途。在这漫长的150年中,科学家认识到基因的结构、突变、化学成分、功能……基因对于生物来说就像是大自然谱写的代码,在DNA不朽的双螺旋结构中,它们神奇的排列组合造就了今日独具特色的个体。

    人类的DNA是一个长长的双螺旋链条,如同一把扭曲的梯子,又类似一本厚厚的书,基因便是嵌在上面的字母(A、T、C、G) ......

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