【摘 要】基因治疗需要具备高效性和安全性，腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)以其独特的生物学优势成为基因治疗中很有潜力的载体之一，因此在临床中日益受到重视。本文叙述了AAV在基因治疗中的研究进展，通过对AAV生物学特性及转导过程的进一步理解来促进AAV在基因治疗中的应用。

    【关键词】腺相关病毒 基因治疗

    【中图分类号】R596.3 【文献标识码】A 【文章编号】1672-5085(2008)01-0025-02

    基因治疗是通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导入靶细胞，使之表达、重构以纠正异常的遗传功能或干扰疾病过程来治疗疾病的一种方法。基因治疗的关键在于目的基因的高效转移并适度表达，这将影响治疗的效率和安全性。因此寻求理想的基因转移方法显得尤为重要。目前进行基因转移的方法主要有物理方法、化学方法和生物学方法。但是物理、化学方法基因转移效率低及难获得稳定表达的细胞，限制了其在基因治疗中的应用。随着病毒学的发展，病毒载体基因转移技术成为基因治疗中的主要方法。近年来，AAV以其独特的生物学优势，被认为是一种用于基因治疗很有潜力的安全载体。

    1 AAV的基因组结构

    腺相关病毒 (AAV)最早发现于20世纪60年代，是一种无包膜的单链DNA缺陷病毒，属于细小病毒科的依赖性病毒属 ......