改善肺血管阻力，肺动脉高压新药获FDA突破性疗法认定
近日，Acceleron Pharma公司宣布，美国FDA已授予其sotatercept突破性疗法认定，用于治疗肺动脉高压(PAH)患者。Sotatercept是一款靶向TGF-β信号通路的在研療法。PAH是一种罕见的慢性进行性肺部疾病，患者肺部血管逐渐狭窄，导致心脏右侧负担日渐加重。PAH会导致心脏严重疲劳，还通常导致身体活动受限，心力衰竭和预期寿命缩短。现有的疗法通常通过促进肺血管舒张来缓解患者症状，但没有解决疾病的根本问题。目前，越来越多的研究表明，BMP和TGF-β信号失衡是家族性，特发性和获得性PAH疾病的主要驱动因素。Sotatercept是Acceleron公司开发的一种在研药物，去年，sotatercept已被美国FDA授予治疗PAH患者的孤儿药资格。今年1月公布的2期临床试验PULSAR的结果表明，治疗24周后，与安慰剂组相比，sotatercept治疗组中患者的肺血管阻力较基线时降低了18%，达到了试验的主要研究终点。此外，治疗组中患者还达到了6分钟步行距离(6MWD)测试等多个次要终点。, 百拇医药