重大突破：全新基因编辑技术，首次实现线粒体DNA的精准编辑
最近，《自然》杂志刊登了一项新研究，科学家们利用一种细菌毒素DddA开发了针对线粒体DNA的单碱基编辑器DdCBE，可直接針对双链DNA将C-G碱基对编辑为T-A碱基对，而且编辑效率很高，也几乎没有脱靶效应。DddA是一种细菌毒素，与其他的脱氨酶不同，这种作用可以直接在DNA双螺旋上发生，不需要解旋。对线粒体DNA的精准编辑之前从未实现过，现在应用最广泛的CRISPR技术面对线粒体DNA也束手无策。而在HEK293T细胞中进行的实验显示，DdCBE的编辑活性能够持续18天，其间对线粒体DNA的编辑没有降低细胞存活率、没有产生大的DNA片段缺失、也没有影响DNA拷贝数。理论上来说，DdCBE有希望解决目前一半的线粒体DNA突变，就算不能够修正全部突变，只是减少有害突变拷贝的数量，对于线粒体疾病也是能够起到治疗效果的，可以说DdCBE是线粒体疾病基因疗法的一大进步，同时也是研究线粒体基因组的有力工具。Nature/《自然》, 百拇医药