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编号:13064857
脊髓延髓肌萎缩症临床及分子生物学的研究进展(3)
http://www.100md.com 2017年3月15日 中国医药导报 2017年第8期
     3.3 增加蛋白質降解和控制蛋白质质量

    突变的AR蛋白在细胞内的聚集是Kennedy病的关键病理特征,因此,增加突变AR蛋白降解和控制蛋白质质量成为目前较有吸引力的治疗方法,其中包括蛋白质分子伴侣和热休克应答(heat shock response,HSR)。分子伴侣的功能是稳定地展开错误折叠的蛋白质并帮助他们正确折叠成天然构象。最新的研究报道,一种叫做芍药苷化合物可以增强分子伴侣的表达,并提高泛素-蛋白酶体系统(ubiquitin-proteasome system,UPS)和自噬通路[25]。同时内质网应激也被证明可以有效地降低内质网应激介导的细胞凋亡[13]。

    3.4 调节雄激素受体功能

    近年来,对于Kennedy病及其他多聚谷氨酰胺疾病的研究表明,相较于异常AR蛋白对运动神经元产生的毒性作用,正常AR蛋白性质的改变对于Kennedy病的发病起决定性作用 ......
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