与“有药可治”同样重要的是“吃得起药”。对于如何解决资金来源的问题，马进委员建议由政府主导，采用多渠道筹资模式，通过建立罕见病专项基金，多方筹资，多方共付。关于筹资规模，根据测算，2018年我国医疗卫生总费用约5万亿元，药品占40%，2万亿元左右;按照国际经验，孤儿药费用占比2%到5%;如按照2%计算，则需要至少筹资400亿元。有了这400亿元，我国罕见病患者的问题将得到极大缓解。罕见病专项基金由医保基金代管，独立筹资。具体来说，医保基金作为基本医疗保障可出资30%，中央财政出资5%、地方财政出资5%、烟草等特殊税收出资40%、福利和体育彩票出资10%、社会福利捐赠5%、发行罕见病彩票等其他方式筹资5%。我国烟草行业2018年利税超过1万亿元，如按1%筹资就是100亿元，通过福利和体育彩票也可筹资40亿元，另外慈善捐助也是一个重要的筹资渠道，通过税收减免等政策鼓励企业和个人捐赠，因此400亿的目标并非不可及。

    在具体支付方式上，医保部门按病种付费，使用中央财政资金集中支付“罕见病药品目录”中的药费，医保部门可根据罕见病专项基金使用结余情况，分批制定报销病种范围，并对单个病种的支付政策进行设计调节，以保障罕见病基金支付的可持续性。各省市可根据区域内罕见病诊疗中心规划分类 ......