(青岛大学附属医院血液内科,山东 青岛 266003)

    骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，其特点为无效造血、难治性血细胞减少，极易转化为急性髓系白血病(AML)。MDS表现为慢性病程，病人的血细胞数至少在几个月内保持相对稳定，但MDS各分型预后差别较大[1]。由于MDS中检测出DNA胞嘧啶甲基化的相关基因(TET2、DNMT3A等)的突变，提示该病对DNA甲基转移酶抑制剂显示出独特的敏感性，这为临床研发及应用去甲基化药物提供了依据。阿扎胞苷为一种去甲基化药物[1]，在美国已经列为中危与高危MDS病人Ⅰ类推荐药物。国外多项研究已证明该药能延长高风险MDS病人的生存期和延迟白血病的转化[2-3]。但国内该药于2019年才正式上市，其临床应用研究较少。本文对我院应用国产阿扎胞苷治疗 MDS病人20例的临床资料进行分析，探讨国产阿扎胞苷治疗MDS的效果和安全性。

    1 资料和方法

    1.1 一般资料

    2014年1月—2015年12月，在我院诊断并应用国产阿扎胞苷治疗的中、高危MDS病人20例，病人入院后均行血常规、肝肾功能、骨髓细胞学、骨髓病理活组织检查以及染色体及流式细胞术检测。所有病人均按照MDS的诊断标准诊断，分型参照2016年WHO修订分型标准，预后分组根据国际预后评分系统(IPSS)[4]。纳入标准：①均符合WHO修订分型且IPSS评分>1.0(即中危-2或高危)的MDS病人；②年龄≥18岁，预期寿命≥3个月；③相关实验室检测指标：血清清蛋白>30 g/L，谷丙转氨酶和谷草转氨酶≤80 U/L，肌酐≤198 μmol/L，总胆红素≤33 μmol/L；④未怀孕、未哺乳，可能生育的男性和女性同意采取有效的避孕措施至停止使用研究药物后3个月。排除标准：①既往接受过阿扎胞苷治疗；②首次治疗前2周内接受过雄激素治疗；③首次治疗前3周内使用过促红细胞生成素或粒细胞集落刺激因子(G-CSF)或粒细胞-巨核细胞集落刺激因子治疗；④合并其他恶性肿瘤；⑤未经纠正的红细胞叶酸缺乏或维生素B12缺乏的贫血；⑥尚未从既往治疗毒性中恢复 ......