首都医科大学宣武医院：帕金森病自体干细胞移植治疗获突破
近日，首都医科大学宣武医院细胞生物学研究室陈志国教授领导的课题组在Cell Discovery上发表了重编程细胞自体移植帕金森模型猴的效果的相关研究成果，为帕金森病的干细胞治疗的临床应用提供了可靠依据。
帕金森病发病的根本原因是中脑黑质多巴胺能神经元的死亡引起其分泌的神经递质多巴胺减少，进而导致病人出现静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态异常等运动系统症状和焦虑、抑郁、睡眠障碍等非运动系统症状。目前该病的发病原因还不清楚，临床上采用的药物和手术治疗手段虽然能从一定程度上改善症状，但不能根治此病，也不能阻止病情的进展。
干细胞移植治疗被认为是该病最有应用前景的治疗手段之一，但有限的细胞来源和免疫排斥反应一直是阻碍该项研究的主要障碍，这两个问题在诱导多功能干细胞(iPSC)出现后有可能会得到解决。但由于iPSC分化不完全带来的潜在的致瘤性问题使得人们对其临床应用持谨慎态度，所以首先需要在大动物上对其安全性和有效性进行验证。但是该实验需要将同一只猴子的iPSCs细胞以高效率分化成DA前体细胞后移植回同一只猴子的帕金森模型，有较高的技术难度和经济成本，目前在国际上还少有文章报道重编程细胞自体移植帕金森模型猴的效果。
该课题组研究人员利用体细胞重编程技术获得了食蟹猴的iPSCs细胞系，并结合前人的研究成果，诱导细胞分化为多巴胺能神经元的前体细胞，然后将其移植到免疫缺陷小鼠的帕金森模型中，在不同的时间点进行行为学和组织学的检测，并对植入细胞的致瘤性和有效性进行检测，在此基础上利用iPSCs来源的多巴胺前体细胞进行了灵长类动物的自体移植治疗试验。结果显示，移植后6个月，植入的细胞没有发生增生，进一步说明了该分化方法的安全性。且该模型猴在移植后，其运动系统的行为学指标有了显著的改善。免疫组织化学的分析结果也表明移植细胞成功分化成了黑质区特定类型的多巴胺能神经元并与宿主细胞建立了突触联系。据悉，这种大动物的移植效果研究目前在领域内还尚未有报道，该研究为帕金森病的干细胞治疗的临床应用提供了可靠依据。(王艳)
《医学科学报》 (第27期 第7版 业内动态), 百拇医药
帕金森病发病的根本原因是中脑黑质多巴胺能神经元的死亡引起其分泌的神经递质多巴胺减少，进而导致病人出现静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态异常等运动系统症状和焦虑、抑郁、睡眠障碍等非运动系统症状。目前该病的发病原因还不清楚，临床上采用的药物和手术治疗手段虽然能从一定程度上改善症状，但不能根治此病，也不能阻止病情的进展。
干细胞移植治疗被认为是该病最有应用前景的治疗手段之一，但有限的细胞来源和免疫排斥反应一直是阻碍该项研究的主要障碍，这两个问题在诱导多功能干细胞(iPSC)出现后有可能会得到解决。但由于iPSC分化不完全带来的潜在的致瘤性问题使得人们对其临床应用持谨慎态度，所以首先需要在大动物上对其安全性和有效性进行验证。但是该实验需要将同一只猴子的iPSCs细胞以高效率分化成DA前体细胞后移植回同一只猴子的帕金森模型，有较高的技术难度和经济成本，目前在国际上还少有文章报道重编程细胞自体移植帕金森模型猴的效果。
该课题组研究人员利用体细胞重编程技术获得了食蟹猴的iPSCs细胞系，并结合前人的研究成果，诱导细胞分化为多巴胺能神经元的前体细胞，然后将其移植到免疫缺陷小鼠的帕金森模型中，在不同的时间点进行行为学和组织学的检测，并对植入细胞的致瘤性和有效性进行检测，在此基础上利用iPSCs来源的多巴胺前体细胞进行了灵长类动物的自体移植治疗试验。结果显示，移植后6个月，植入的细胞没有发生增生，进一步说明了该分化方法的安全性。且该模型猴在移植后，其运动系统的行为学指标有了显著的改善。免疫组织化学的分析结果也表明移植细胞成功分化成了黑质区特定类型的多巴胺能神经元并与宿主细胞建立了突触联系。据悉，这种大动物的移植效果研究目前在领域内还尚未有报道，该研究为帕金森病的干细胞治疗的临床应用提供了可靠依据。(王艳)
《医学科学报》 (第27期 第7版 业内动态), 百拇医药
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