大量实验研究证明，冬凌草甲素可以明显的阻止肿瘤细胞的增长，通过线粒体依赖的凋亡途径，诱导不同肿瘤细胞系的细胞凋亡，包括骨肉瘤、食道癌细胞等[4，15]。实验证明，经过冬凌草甲素处理，可以出现传统意义上细胞凋亡的病理学改变，如细胞皱缩、核固缩、核碎裂、质膜空泡以及凋亡小体形成等。可以下调抗凋亡蛋白Bcl-2和Bcl-XL以及上调促凋亡蛋白Bax和 Bid，改变抗凋亡蛋白和促凋亡蛋白之间的平衡，进而改变线粒体膜的通透性，促进线粒体内的细胞色素C，AIF和能抑制线粒体凋亡抑制蛋白(IAP)表达的Smac释放到肿瘤细胞的细胞质，促进多聚腺苷酸二磷酸核糖聚合酶(PARP)裂解，促进肿瘤细胞凋亡。同时，线粒体内的细胞色素C进入胞质中，还可以促进caspase-9前体和凋亡蛋白酶激活剂-1(APAF-1)聚集形成凋亡小体，激活caspase-3和PARP，增进肿瘤细胞凋亡[15]。有文献表明冬凌草甲素可能是一种潜在的治疗白血病的分子靶向药物[16]，t(8;21)白血病肿瘤细胞在冬凌草甲素的作用下，能裂解细胞内的AML1-ETO蛋白，增强硫氧还蛋白还原酶、谷胱甘肽和硫氧还蛋白三者之间彼此的影响，氧自由基活性增强，激活caspase-3，促进t(8;21)白血病肿瘤细胞凋亡 ......