宋瑞霖：我国新药研发正迎来创新爆发与政策红利时代(1)
我国新药研发正在迎接一个创新精神碰撞的伟大时代。这个时代的到来基于两大背景：一方面，随着我国综合国力的提升，国际市场对中国创新能力的要求日益提升；另一方面，肿瘤、糖尿病等慢性病成为威胁我国国民健康最主要的疾病，老百姓对疗效好、价格优的新药提出了迫切需求。近日在北京召开的第二届“中国新药走向世界的征程——中国新药创新之跨越机遇”上，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在报告中深刻剖析了新药创新的政策法规环境和行业整体发展态势。他指出，我国对药物创新的支持力度不断加大，多项利好政策密集落地，国际化进程加速。近一年多来，国家十分密集地出台了一些鼓励支持创新的政策，可谓重大政策之年。2015年国家食品药品监督管理总局(CFDA)改革起航，相关政策密集出台，包括上市许可人制度、仿制药一致性评价、化学药品注册分类改革、成果转化、优先审批、技术转移、医保制度等，这将极大地改变国内医药市场的格局。中国新药创新走向世界之巅也必定充满了变数和艰难，因为要取得信任，获得支持需要一个过程。宋瑞霖说。
“国内已上市的16个1类创新药物一年的销售额是53亿元人民币，相当于8亿多美元，赶不上美国一个药物的销售额，这说明新药创制的后续政策需要做太多的调整。”宋瑞霖谈到。
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创新药物的销售亦有苦有甜，有的药物品种销售不错，如埃克替尼年销售额达10亿元人民币，阿帕替尼的2015年销售额2.9亿元人民币，而艾瑞昔布只销售了4000万元人民币。目前来看，创新药的销售情况取决于临床“有药”还是“无药”。我国现有医保药物名单已有7年未更新，有时药品招标停上两三年。宋瑞霖形象地打了个比方。有的只是竞争性药物的创新药，上市时正赶上医保和招标“关门”，就要在“门口”枯坐几年，这是我们的药物政策需要修改的部分。
1980年至今30多年美国药物研发为何在全球占据优势地位？近几年我潜心研究发现，美国药物研发的管理思路主要来自1994年以前出台的《药品价格竞争及专利补偿法》(“Hatch-Waxman法案”)等三大法案，后续出台的法案均没有离开三大法案的基础，注重政策的延续性造就了美国今日成为全球药物创新的重要发祥地，显示了政策要素的重要作用。
我国医药创新技术水平获得整体提高是毋庸置疑的，中药质量控制与安全性技术水平提升，一批大型医疗设备和高端植入介入产品获批上市。中国中医科学院首席研究员屠呦呦获得诺贝尔奖生理学或医学奖，代表我国医药创新进一步得到了国际认可，也使全国上下充分体会到创新给我们带来的喜悦，与此同时，当前国际经济形势不佳和我国经济下行也给国家提倡创新提供了充分的理由。
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促进创新的相关“政策利好”
宋瑞霖会长表示，近两年我国政府对科技创新的支持力度可谓前所未有。其中具有里程碑意义的是，2016年2月14日国务院总理李克强主持召开国务院常务会议部署推动医药产业创新升级。报告指出，医药产业关系全民健康，市场需求巨大，在各国都是重要产业。为什么医药产业发展具有战略性意义？宋瑞霖分析，中国巨量的人口所产生的巨大需求，不仅能拉动全球经济，更影响全球供给的体量，如果13亿人所需的药物都要到全球购买，会出现两大问题：一是会买贵了，二是买不到。因此，报告中明确指出，结合医药卫生体制改革，加快我国医药产业发展，对于更好满足群众医疗保健需求、推进健康中国建设、释放经济增长潜力，意义重大。
会议确定了4个重要目标，一是瞄准群众急需，推进我国原研药、首仿药(与被仿制药品有效成分相同的国内企业首先仿制并获准上市的药品)、新型制剂、中药、高端医疗器械等研发创新，提升我国医药产业核心竞争力、加快心脑血管疾病、糖尿病、肿瘤等多发病和罕见病的重大药物产业化。二是支持已获得专利的国产原研药和品牌仿制药开展国际注册认证。这对于国内企业未来发展版图的划分具有十分重要的意义，仅靠价格竞争占据市场的时代已终结。三是健全产品溯源体系和安全性评价，强化全程质量监控管理，比照国际先进水平相应提高国内药品和医疗器械标准，尤其要提振国家基本药物质量。四是结合三医(医疗、医保、医药)联动改革，加快临床急需药物和医疗器械产品审评审批。
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2016年3月11日，国务院办公厅出台《关于促进医药产业健康发展的指导意见》(国办发[2016]11号)，提出围绕创新，加快药品首仿，年均增速10%的总目标。进一步壮大医药产业规模，主营业务收入实现年均增速10%以上，工业增加值增长速度能持续保持在各工业行业前列。到2020年医药产业的创新和供应保障能力得到显著提高，重大专利到期药物90%以上能成功仿制上市，改善我国临床用药短缺和供应紧张的状况。
药品和医疗器械审评审批制度改革
2015年8月18日国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(下简称《意见》)，提出了5大重要目标和12项主要任务，在药品医疗器械审评制度改革方面迈出了重大步伐。5大重要目标如下：其一，整体提高我国药品审评审批质量，实现有效、安全、质量可控；其二，解决注册申请积压问题，以期给已堆积的申报批件“减负”。主要原则是严格控制市场供大于求药品的审批。《意见》要求尽快实现年度注册申请和审批进出数量平衡，到2018年做到在规定时限内完成审批；其三，新药审评审批上更为严格，提升仿制药质量。加强仿制药生产的质量监管，对已上市的仿制药要开展质量一致性的评价，通过质量一致性评价的药物可优先列入医保目录，2018年底前争取完成国家基本药物口服制剂与参比制剂质量一致性评价；其四，用政策鼓励新药研发创制，已上市创新药可优先进入医保目录；五是提高审评审批透明度。
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实现5大目標的12项主要措施：一是提高药品审批标准。将所有药品分为两类：新药和仿制药。此次《意见》对“新药”的界定更严，把不曾在国内上市调整为国内外均未经上市的药品。仿制药的界定调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”。而且，按物质基础的新颖性和原创性，将新药进一步细分为改良型和新药创新药。新审批的仿制药必须通过参比制剂为原研药品的质量和疗效一致性评价，确保两者质量和疗效一致；二是推进仿制药质量一致性评价。对已上市仿制药也要分期分批“再回炉”，进行质量一致性评价，凡通过质量一致性评价的仿制药在医保、招标采购等方面将获支持，未在规定期限内通过者不予注册。三是创新药审批“提速”。临床急需和恶性肿瘤、重大传染病、艾滋病防治、罕见病等领域的创新药可适用于新推出的特殊审评审批制度；列入国家重点研发计划或科技重大专项的药品，儿童用药和移至国内生产的创新药；应用先进的制剂技术、治疗手段方面有创新的、治疗优势明显的创新药，加快审评审批。四是药品上市许可持有人制度“试水”，给药品注册与生产许可“解绑”，激励药品研发机构和科研人员创新，提高药品质量和保障药品供应，抑制重复建设；五是落实药品注册申请人主体责任，将药品注册申请调整为食品药品监管总局网上集中受理；六是及时发布药品供求和注册审批信息，定期公布限制类和鼓励类药品审批目录，鼓励研发生产市场急需药品，对市场饱和、重复建设且工艺落后的仿制药予以严控；七是改进药品临床试验审批。境外未上市新药，经批准后可在我国境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用；八是严肃查处注册申请弄虚作假行为。九是简化药品审批程序，完善药品再注册制度，将药用包装材料、药用辅料单独审批改为在审批药品注册申请时一并审评审批。简化来源于古代经典名方的复方制剂的审批。简化药品生产企业之间的药品技术转让程序。将仿制药生物等效性试验由审批改为备案；十是改革医疗器械审批方式。鼓励医疗器械研发创新，将拥有产品核心技术发明专利、具有重大临床价值的创新医疗器械注册申请，列入特殊审评审批范围，予以优先办理；健全审评质量控制体系，参照国际通用规则制定良好的审评质量管理规范；全面公开药品医疗器械审评审批信息。, http://www.100md.com(苏暄)
“国内已上市的16个1类创新药物一年的销售额是53亿元人民币，相当于8亿多美元，赶不上美国一个药物的销售额，这说明新药创制的后续政策需要做太多的调整。”宋瑞霖谈到。
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创新药物的销售亦有苦有甜，有的药物品种销售不错，如埃克替尼年销售额达10亿元人民币，阿帕替尼的2015年销售额2.9亿元人民币，而艾瑞昔布只销售了4000万元人民币。目前来看，创新药的销售情况取决于临床“有药”还是“无药”。我国现有医保药物名单已有7年未更新，有时药品招标停上两三年。宋瑞霖形象地打了个比方。有的只是竞争性药物的创新药，上市时正赶上医保和招标“关门”，就要在“门口”枯坐几年，这是我们的药物政策需要修改的部分。
1980年至今30多年美国药物研发为何在全球占据优势地位？近几年我潜心研究发现，美国药物研发的管理思路主要来自1994年以前出台的《药品价格竞争及专利补偿法》(“Hatch-Waxman法案”)等三大法案，后续出台的法案均没有离开三大法案的基础，注重政策的延续性造就了美国今日成为全球药物创新的重要发祥地，显示了政策要素的重要作用。
我国医药创新技术水平获得整体提高是毋庸置疑的，中药质量控制与安全性技术水平提升，一批大型医疗设备和高端植入介入产品获批上市。中国中医科学院首席研究员屠呦呦获得诺贝尔奖生理学或医学奖，代表我国医药创新进一步得到了国际认可，也使全国上下充分体会到创新给我们带来的喜悦，与此同时，当前国际经济形势不佳和我国经济下行也给国家提倡创新提供了充分的理由。
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促进创新的相关“政策利好”
宋瑞霖会长表示，近两年我国政府对科技创新的支持力度可谓前所未有。其中具有里程碑意义的是，2016年2月14日国务院总理李克强主持召开国务院常务会议部署推动医药产业创新升级。报告指出，医药产业关系全民健康，市场需求巨大，在各国都是重要产业。为什么医药产业发展具有战略性意义？宋瑞霖分析，中国巨量的人口所产生的巨大需求，不仅能拉动全球经济，更影响全球供给的体量，如果13亿人所需的药物都要到全球购买，会出现两大问题：一是会买贵了，二是买不到。因此，报告中明确指出，结合医药卫生体制改革，加快我国医药产业发展，对于更好满足群众医疗保健需求、推进健康中国建设、释放经济增长潜力，意义重大。
会议确定了4个重要目标，一是瞄准群众急需，推进我国原研药、首仿药(与被仿制药品有效成分相同的国内企业首先仿制并获准上市的药品)、新型制剂、中药、高端医疗器械等研发创新，提升我国医药产业核心竞争力、加快心脑血管疾病、糖尿病、肿瘤等多发病和罕见病的重大药物产业化。二是支持已获得专利的国产原研药和品牌仿制药开展国际注册认证。这对于国内企业未来发展版图的划分具有十分重要的意义，仅靠价格竞争占据市场的时代已终结。三是健全产品溯源体系和安全性评价，强化全程质量监控管理，比照国际先进水平相应提高国内药品和医疗器械标准，尤其要提振国家基本药物质量。四是结合三医(医疗、医保、医药)联动改革，加快临床急需药物和医疗器械产品审评审批。
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2016年3月11日，国务院办公厅出台《关于促进医药产业健康发展的指导意见》(国办发[2016]11号)，提出围绕创新，加快药品首仿，年均增速10%的总目标。进一步壮大医药产业规模，主营业务收入实现年均增速10%以上，工业增加值增长速度能持续保持在各工业行业前列。到2020年医药产业的创新和供应保障能力得到显著提高，重大专利到期药物90%以上能成功仿制上市，改善我国临床用药短缺和供应紧张的状况。
药品和医疗器械审评审批制度改革
2015年8月18日国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(下简称《意见》)，提出了5大重要目标和12项主要任务，在药品医疗器械审评制度改革方面迈出了重大步伐。5大重要目标如下：其一，整体提高我国药品审评审批质量，实现有效、安全、质量可控；其二，解决注册申请积压问题，以期给已堆积的申报批件“减负”。主要原则是严格控制市场供大于求药品的审批。《意见》要求尽快实现年度注册申请和审批进出数量平衡，到2018年做到在规定时限内完成审批；其三，新药审评审批上更为严格，提升仿制药质量。加强仿制药生产的质量监管，对已上市的仿制药要开展质量一致性的评价，通过质量一致性评价的药物可优先列入医保目录，2018年底前争取完成国家基本药物口服制剂与参比制剂质量一致性评价；其四，用政策鼓励新药研发创制，已上市创新药可优先进入医保目录；五是提高审评审批透明度。
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实现5大目標的12项主要措施：一是提高药品审批标准。将所有药品分为两类：新药和仿制药。此次《意见》对“新药”的界定更严，把不曾在国内上市调整为国内外均未经上市的药品。仿制药的界定调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”。而且，按物质基础的新颖性和原创性，将新药进一步细分为改良型和新药创新药。新审批的仿制药必须通过参比制剂为原研药品的质量和疗效一致性评价，确保两者质量和疗效一致；二是推进仿制药质量一致性评价。对已上市仿制药也要分期分批“再回炉”，进行质量一致性评价，凡通过质量一致性评价的仿制药在医保、招标采购等方面将获支持，未在规定期限内通过者不予注册。三是创新药审批“提速”。临床急需和恶性肿瘤、重大传染病、艾滋病防治、罕见病等领域的创新药可适用于新推出的特殊审评审批制度；列入国家重点研发计划或科技重大专项的药品，儿童用药和移至国内生产的创新药；应用先进的制剂技术、治疗手段方面有创新的、治疗优势明显的创新药，加快审评审批。四是药品上市许可持有人制度“试水”，给药品注册与生产许可“解绑”，激励药品研发机构和科研人员创新，提高药品质量和保障药品供应，抑制重复建设；五是落实药品注册申请人主体责任，将药品注册申请调整为食品药品监管总局网上集中受理；六是及时发布药品供求和注册审批信息，定期公布限制类和鼓励类药品审批目录，鼓励研发生产市场急需药品，对市场饱和、重复建设且工艺落后的仿制药予以严控；七是改进药品临床试验审批。境外未上市新药，经批准后可在我国境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用；八是严肃查处注册申请弄虚作假行为。九是简化药品审批程序，完善药品再注册制度，将药用包装材料、药用辅料单独审批改为在审批药品注册申请时一并审评审批。简化来源于古代经典名方的复方制剂的审批。简化药品生产企业之间的药品技术转让程序。将仿制药生物等效性试验由审批改为备案；十是改革医疗器械审批方式。鼓励医疗器械研发创新，将拥有产品核心技术发明专利、具有重大临床价值的创新医疗器械注册申请，列入特殊审评审批范围，予以优先办理；健全审评质量控制体系，参照国际通用规则制定良好的审评质量管理规范；全面公开药品医疗器械审评审批信息。, http://www.100md.com(苏暄)