与所有罕见病患者一样，渐冻人及其家人期望有专门的机构来帮助他们，因为一些医院甚至因为无法治疗渐冻症而不收治渐冻人，更别说寻求其他帮助了。这也许需要一些时间来改善，从现在起开始关注他们就是一个起步。不少人通过“冰桶挑战”知道渐冻症后，很多患者表示很开心，至少他们不再默默无闻。

    LPLD——真正的富贵病

    对大多数家庭来说，不论是治疗PKU的柯望，还是治疗渐冻症的利鲁唑都不便宜，可也有不少家庭能咬牙负担。一种名为阿利泼金(Glybera)的“孤儿药”才是真正的天价，其标价110万欧元，让人只能望洋兴叹。

    什么是LPLD？

    阿利泼金治疗的是一种罕见的遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)，其患者身体内的油脂会堵塞住血液的流动，增加患者死于胰腺炎的几率。该药在两年前就已经通过了欧洲相关机构的批准，一直未曾上市是因为一项历时6年的后续跟踪研究尚未完成，需要等待其数据来确定该药的有效性。

    贵有贵的道理

    这么昂贵的药物会不会有价无市呢？数据显示，全欧洲用得起阿利泼金的LPLD患者只有150～200名。相信这些有能力的患者会对阿利泼金十分感兴趣 ......