脐带血造血干细胞移植进展.pdf
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第三章 脐带血造血干细胞移植进展
北京大学人民医院 北京大学血液病研究所
刘开彦
异基因骨髓移植(Allo-BMT)在治疗血液系统恶性肿瘤、再生障碍性贫血、部分遗传性疾病方面取
得了满意的效果。近年的异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)又为这些疾病的治疗提供了又一造血干
细胞来源。由于Allo-BMT和 PBSCT需要组织相容性抗原(HLA)配型相合的供者。根据我国国情，同
胞供者来源越来越少，国外许多国家已建立了非血缘关系的骨髓资料库，以弥补同胞之间供髓的不足。我
国也已建立无血缘关系骨髓资料库。而脐血作为继骨髓、外周血后的第三种造血干细胞的来源，正日益受
到人们的重视，已成为异基因造血干细胞移植的一种有效替代方法，显示出了巨大的潜力，成为近十余年
来造血干细胞移植领域中重大的进展之一。
脐血(cord blood)又称胎盘/脐带血(placental/umbilical cord blood)，是胎儿脐带及胎盘近胎儿一
侧血管内的血液。脐血长期以来都被认为是废物而被丢弃。自从 1974 年 Knudtzon 等发现脐血中富含造
血细胞以来， 有关学者对其进行了广泛而深入的研究。 自1988年Gluckman首例同胞之间脐血治疗Fanconi
贫血获得成功以来，脐血移植日益受到人们的重视。目前脐血移植主要是以非血缘脐血移植为主，因此，开展脐血移植需要建立脐血库。自20世纪 90年代起，世界各国纷纷着手建立脐带血造血干细胞库。目前
主要的脐血库有美国纽约、法国巴黎、意大利米兰、德国 Dusseldorf、西班牙巴塞罗那、日本东京、中国
北京等。在此基础上成立了国际脐带血造血干细胞库协作组织 Netcord。目前世界最大最权威的脐血造库
协作组织是 Eurocord。 亚洲地区也在2000年成立了 AsiaCORD。 仅欧洲和美国目前保存的脐血已超过 100
000 份，我国脐血库保存的脐血数量达 20 000 份以上。据不完全统计, 截至 2004 年，全世界已开展脐带
血造血干细胞移植近3 000例，其中绝大多数为非血缘造血干细胞移植。治疗的疾病包括血液系统疾病和
非血液系统疾病。脐血移植的适应证主要有血液系统恶性肿瘤、骨髓造血功能衰竭综合征和遗传性血液系
统疾病等。
与非血缘骨髓移植相比，脐血移植具有以下优点：①脐血来源丰富；②采集方便，对产妇和胎儿无任
何损害；③与非血缘骨髓库不同，脐血是以实物的形式保存，不会被供者拒绝；④寻找 HLA 相合脐血所
需时间短，可根据患者需要及时进行移植；⑤脐血中免疫细胞不成熟，移植后急、慢性 GVHD 的发生率
低且严重程度较轻，可耐受较大的 HLA 差异，故脐血库较骨髓库需要较少的供者；⑥脐血中各种病毒感
染的机会较小，移植后病毒性疾病发生率低。脐血移植的不足之处有：①脐血量有限，细胞数量少，成人
脐血移植有一定的限制；②具有潜在过继遗传性疾病的可能；③如移植失败，无备用骨髓或外周血干细胞
进行再次移植；④对恶性血液病患者，亦不能进行淋巴细胞输注；⑤造血重建的时间较长，感染、出血的
发生几率较大。非血缘骨髓库和脐血库的比较见表 3-1。
表 3-1 非血缘骨髓库和脐血库的比较
骨髓 脐血
造血干细胞采集量 基本可满足需要 受采集量限制
患者查寻至移植时间 数月 数周
各种原因取消提供 有(25%～30%) 基本没有
采集造血细胞并发症 有，少 无
细胞冷冻保存 不需要 需要
移植物 CMV 阳性率 高 低
必要的供者数量 10万～30万 1万～2 万
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20 世纪 90 年代对脐血移植的研究主要是发现脐血造血移植具有移植后 GVHD 发生率和严重程度均
低，HLA 配型 1～2点甚至 3个点不合也可进行移植的特点。
进入 21 世纪，脐带血移植的研究主要是回顾性比较非血缘骨髓移植与脐血移植的疗效，特别是对成
人移植的疗效进行评估，并提出了脐血供者选择的标准。
第一节 儿童脐血移植
随着脐血库在全世界范围内的建立和脐血库存量的增加，近年非血缘脐血移植得到了较快的发展，目
前脐血移植的病例以非血缘移植为主。
1996年，Kurtzberg和 Wagner分别报道了 25和 18例非血缘脐血移植的初步临床结果，均证明了非
血缘脐血也是一种重要的造血干/祖细胞来源，至少能重建儿童和年轻或成人的造血系统，且 GVHD发生
率低 ......
第三章 脐带血造血干细胞移植进展
北京大学人民医院 北京大学血液病研究所
刘开彦
异基因骨髓移植(Allo-BMT)在治疗血液系统恶性肿瘤、再生障碍性贫血、部分遗传性疾病方面取
得了满意的效果。近年的异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)又为这些疾病的治疗提供了又一造血干
细胞来源。由于Allo-BMT和 PBSCT需要组织相容性抗原(HLA)配型相合的供者。根据我国国情，同
胞供者来源越来越少，国外许多国家已建立了非血缘关系的骨髓资料库，以弥补同胞之间供髓的不足。我
国也已建立无血缘关系骨髓资料库。而脐血作为继骨髓、外周血后的第三种造血干细胞的来源，正日益受
到人们的重视，已成为异基因造血干细胞移植的一种有效替代方法，显示出了巨大的潜力，成为近十余年
来造血干细胞移植领域中重大的进展之一。
脐血(cord blood)又称胎盘/脐带血(placental/umbilical cord blood)，是胎儿脐带及胎盘近胎儿一
侧血管内的血液。脐血长期以来都被认为是废物而被丢弃。自从 1974 年 Knudtzon 等发现脐血中富含造
血细胞以来， 有关学者对其进行了广泛而深入的研究。 自1988年Gluckman首例同胞之间脐血治疗Fanconi
贫血获得成功以来，脐血移植日益受到人们的重视。目前脐血移植主要是以非血缘脐血移植为主，因此，开展脐血移植需要建立脐血库。自20世纪 90年代起，世界各国纷纷着手建立脐带血造血干细胞库。目前
主要的脐血库有美国纽约、法国巴黎、意大利米兰、德国 Dusseldorf、西班牙巴塞罗那、日本东京、中国
北京等。在此基础上成立了国际脐带血造血干细胞库协作组织 Netcord。目前世界最大最权威的脐血造库
协作组织是 Eurocord。 亚洲地区也在2000年成立了 AsiaCORD。 仅欧洲和美国目前保存的脐血已超过 100
000 份，我国脐血库保存的脐血数量达 20 000 份以上。据不完全统计, 截至 2004 年，全世界已开展脐带
血造血干细胞移植近3 000例，其中绝大多数为非血缘造血干细胞移植。治疗的疾病包括血液系统疾病和
非血液系统疾病。脐血移植的适应证主要有血液系统恶性肿瘤、骨髓造血功能衰竭综合征和遗传性血液系
统疾病等。
与非血缘骨髓移植相比，脐血移植具有以下优点：①脐血来源丰富；②采集方便，对产妇和胎儿无任
何损害；③与非血缘骨髓库不同，脐血是以实物的形式保存，不会被供者拒绝；④寻找 HLA 相合脐血所
需时间短，可根据患者需要及时进行移植；⑤脐血中免疫细胞不成熟，移植后急、慢性 GVHD 的发生率
低且严重程度较轻，可耐受较大的 HLA 差异，故脐血库较骨髓库需要较少的供者；⑥脐血中各种病毒感
染的机会较小，移植后病毒性疾病发生率低。脐血移植的不足之处有：①脐血量有限，细胞数量少，成人
脐血移植有一定的限制；②具有潜在过继遗传性疾病的可能；③如移植失败，无备用骨髓或外周血干细胞
进行再次移植；④对恶性血液病患者，亦不能进行淋巴细胞输注；⑤造血重建的时间较长，感染、出血的
发生几率较大。非血缘骨髓库和脐血库的比较见表 3-1。
表 3-1 非血缘骨髓库和脐血库的比较
骨髓 脐血
造血干细胞采集量 基本可满足需要 受采集量限制
患者查寻至移植时间 数月 数周
各种原因取消提供 有(25%～30%) 基本没有
采集造血细胞并发症 有，少 无
细胞冷冻保存 不需要 需要
移植物 CMV 阳性率 高 低
必要的供者数量 10万～30万 1万～2 万
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20 世纪 90 年代对脐血移植的研究主要是发现脐血造血移植具有移植后 GVHD 发生率和严重程度均
低，HLA 配型 1～2点甚至 3个点不合也可进行移植的特点。
进入 21 世纪，脐带血移植的研究主要是回顾性比较非血缘骨髓移植与脐血移植的疗效，特别是对成
人移植的疗效进行评估，并提出了脐血供者选择的标准。
第一节 儿童脐血移植
随着脐血库在全世界范围内的建立和脐血库存量的增加，近年非血缘脐血移植得到了较快的发展，目
前脐血移植的病例以非血缘移植为主。
1996年，Kurtzberg和 Wagner分别报道了 25和 18例非血缘脐血移植的初步临床结果，均证明了非
血缘脐血也是一种重要的造血干/祖细胞来源，至少能重建儿童和年轻或成人的造血系统，且 GVHD发生
率低 ......
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